Dr. Priscilla Brastianos (Massachusetts General Hospital, Boston) en collega’s hebben onlangs gerapporteerd dat BRAF V600E de belangrijkste oncogene drijver is van papillair craniofaryngioom, een zeer morbide intracraniale tumor die gewoonlijk refractair is tegen behandeling. Dezelfde onderzoekers publiceren nu online in het Journal of the National Cancer Institute de uitkomsten van targeted therapy voor een 39-jarige man met recidiverend BRAF V600E-craniofaryngioom.¹

De patiënt kreeg dabrafenib 150 mg oraal tweemaal daags plus trametinib 2 mg oraal tweemaal daags. Na 35 dagen behandeling was het tumorvolume afgenomen met 85%. In een post-treatment monster werden met whole exome sequencing geen mutaties gedetecteerd die gewoonlijk resistentie veroorzaken tegen remming van de MAPK-route. De onderzoekers omschrijven de respons op de therapie als ‘dramatisch’.


1.Brastianos PK, Shankar GM, Gill CM et al. Dramatic response of BRAF V600E mutant papillary craniopharyngioma to targeted therapy. J Natl Cancer Inst 2015; epub ahead of print