Aanwezigheid van een gemuteerd nucleofosmine-1 gen (NPM1_mut) in AML is geassocieerd met een gunstige prognose. Duitse onderzoekers publiceren online in het Journal of Clinical Oncology een studie van de predictieve waarde van NPM1_mut met betrekking tot alloSCT.¹ Dr. Christoph Röllig (Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden) en collega’s bestudeerden het klinisch beloop van NPM1_mut-AML patiënten die in aanmerking kwamen voor alloSCT in de SAL AML 2003-studie. De onderzoekers vergeleken prospectief patiënten voor wie een donor beschikbaar was met patiënten zonder donor. De patiënten met een donor ondergingen alloSCT; de patiënten zonder donor kregen consolidatie of autoSCT.

Van de 1179 patiënten in SAL AML 2003 hadden er 304 NPM1_mut-AML. Voor 77 van deze patiënten was een donor beschikbaar; voor 227 niet. De drie-jaars recidiefvrije overleving bedroeg 71% voor de patiënten met donor versus 47% voor de patiënten zonder donor (p=0,005). De overall survival in beide groepen bedroeg 70% versus 60% (p=0,114). In de 148 patiënten met normaal karyotype en zonder FLT3 interne tandem duplicatie was de drie-jaars RFS 83% in de groep met donor versus 53% in de groep zonder donor (p=0,004) en de drie-jaar OS 81% in de groep met donor versus 75% in de groep zonder donor (p=0,300).

De onderzoekers concluderen dat alloSCT leidde tot een significant verlengde RFS in patiënten met NPM1_mut-AML. Afwezigheid van een statistisch significant verschil in OS valt waarschijnlijk te verkaren uit het feit dat NMP1_mut-patiënten na recidief gunstig respondeerden op salvage-behandeling. AlloSCT in eerste remissie heeft een sterke antileukemische werkzaamheid en is een waardevolle behandelingsoptie in patiënten met NPM1_mut-AML.

1.Röllig C, Bornhäuser M, Kramer M et al. Allogeneic stem-cell transplantation in patients with NPM1-mutated acute myeloid leukemia: results from a prospective donor versus no-donor analysis of patinets after upfront HLA typing within the SAL-AML 2003 trial. J Clin Oncol 2014; epub ahead of print