Prof. Hervé Dombret (Hôpital St. Louis, Parijs) en collega’s publiceren online in Blood de uitkomsten van een internationale fase 3-studie van azacitidine versus conventionele behandelingen (CCR) voor nieuw-gediagnostiseerde AML met meer dan 30% blasten in patiënten ouder dan 65 jaar.¹ Deelnemers waren 488 patiënten. Voor randomisatie werd voor iedere deelnemer een CCR geselecteerd die bestond uit inductiechemotherapie, lage-dosering cytarabine, of alleen ondersteunende zorg. Vervolgens werden de patiënten gerandomiseerd naar deze CCR (n=247) of azacitidine (n=241).

De mediane overall survival was 10,4 maanden in de azacitidine-arm versus 6,5 maanden in de CCR-arm (HR 0,85; p=0,1009). De een-jaars overleving was 46,5% in de azacitidine-arm versus 34,2% in de CCR-arm. In een geprespecificeerd analyse zonder patiënten die behandeld werden na discontinuering van de studiemedicatie was de mediane OS 12,1 maanden in de azacitidine-arm versus 6,9 maanden in de CCR-arm (HR 0,76; p=0,0190). In univariate analyse werden gunstige trends voor azacitidine versus CCR gezien in alle subgroepen (demografische en ziektekenmerken). De bijwerkingen waren consistent met het bekende veiligheidsprofiel van azacitidine.

De onderzoekers concluderen dat azacitidine een belangrijke behandeloptie kan zijn voor deze moeilijk-te-behandelen AML-populatie.

1.Dombret H, Seymour JF, Butrym A et al. International phase 3 study of azacitidine vs conventional care regimens in older patients with newly diagnosed AML with >30% blasts. Blood 2015; epub ahead of print