Er zijn theoretische redenen om aan te nemen dat gerandomiseerde fase 2 oncologiestudies (RP2) de uitkomsten van fase 3-studies beter voorspellen dan eenarmige fase 2-studies (SAP2). Dr. Jose Monzon (Tom Baker Cancer Centre, Calgary) en collega’s hebben deze veronderstelling empirisch getoetst. De uitkomsten worden vandaag online gepubliceerd in het European Journal of Cancer.¹

De onderzoekers vonden in de literatuur 189 fase 3-studies (81,5% in solide tumoren; 18,5% in hematologische maligniteiten) waarvan de experimentele arm werd gesteund door een fase 2-studie. De primaire uitkomst was positief in 79 van deze studies (41,8%). Deze studies werden gesteund door 336 fase 2-studies (range 1 tot 9 per fase 3-studie). Positieve fase 2-studies, gerandomiseerd of niet) waren gecorreleerd met positieve uitkomst van fase 3-studies. RP2-studies waren niet superieur aan SAP2-studies in het voorspellen van succes van fase 3-studies.

1.Monzon JG, Hay AE, McDonald GT et al. Correlation of single arm versus randomised phase 2 oncology trial characteristics with phase 3 outcome. Eur J Cancer 2015; epub ahead of print