Diffuse-type tenosynovial giant cell tumour (dt-GCT) van de weke delen wordt gekenmerkt door overexpressie van colony-stimulating factor 1 (CSF1). Activering van de receptor voor CSF1 leidt tot recrutering van cellen die de receptor tot expressie brengen en vorming van een tumormassa. Emactuzumab is een nieuw monoclonaal antilichaam dat activering van de CSF1-receptor remt. Dr. Philippe Cassier (Centre Léon Bérard, Lyon) en collega’s hebben een first-in-human fase 1-studie uitgevoerd van emactuzumab voor lokaal gevorderd dt-GCT van de weke delen. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in The Lancet Oncology.¹

Deelnemers aan de studie waren 28 patiënten. Veel geziene bijwerkingen waren gelaatsoedeem, asthenie en pruritus. Zeven patiënten hadden ieder één graad 3-bijwerking (periorbitaal oedeeem, erytheem, dermohypodermitis, mucositis, vermoeidheid en tweemaal lupus erythematosus). Objectieve respons werd gezien in 24 patiënten (86%); complete respons in twee (7%).


1.Cassier PH, Italiano A, Gomez-Roca CA et al. CSF1R inhibition with emactuzumab in locally advanced diffuse-type tenosynovial giant cell tumours of the soft tissue: a dose-escalation and dose-expansion phase 1 study. Lancet Oncol 2015; epub ahead of print