In de fase-3 EXIST-1 studie, begonnen in augustus 2009, is gezien dat everolimus voor tubereus sclerose complex geassocieerde SEGA (subependymal giant cell astrocytoma) bij meer dan 35% van de patiënten resulteerde in tenminste 50% vermindering van het SEGA-volume na 9,6 maanden behandeling. Prof. David Franz (Cincinnati Children’s Hospital Medical Center) en collega’s publiceren vandaag online in The Lancet Oncology interim-resultaten (na twee jaar) van de vier-jaars open-label verlenging van EXIST-1.¹ In de extension study zijn alle patiënten uit de everolimus-arm van EXIST-1 geïncludeerd, plus patiënten die gedurende of na de gerandomiseerde fase overgegaan zijn op everolimus. In de nu gepubliceerde analyse zijn alleen gegevens meegenomen van de 111 patiënten uit de oorspronkelijke everolimus-arm.

De mediane duur van everolimusbehandeling was 29,3 maanden; de mediane follow-up was 28,3 maanden. Bij 49% van de patiënten werd een respons van 50% of meer reductie van het SEGA-volume gezien. De duur van de respons liep uiteen van 2,1 tot 31,1 maanden (mediaan niet bereikt). Het SEGA volume was met 50% of meer afgenomen bij 37% van 105 patiënten na 24 weken, bij 46% van 104 patiënten na 48 weken, 47% van 76 patiënten na 96 weken, en 38% van 29 patiënten na 144 weken. Stomatitis en mondulceratie waren de meest frequente behandelingsgerelateerde bijwerkingen; infecties waren de meest frequente behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen. Zes patiënten beëindigden de behandeling vanwege bijwerkingen.

De onderzoekers concluderen dat deze uitkomsten het langdurig gebruik steunen van everolimus voor deze patiëntengroep met weinig behandelingsopties.

1.Franz DN, Belousova E, Sparagana S et al. Everolimus for subependymal giant cell astrocytoma in patients with tuberous sclerosis complex: 2-year open-label extension of the randomised EXIST-1 study. Lancet Oncol 2014; epub ahead of print