Vemurafenib induceert tumorregressie in de meeste patiënten met BRAF^V600E-melanoom, maar na verloop van tijd wordt in veel van deze patiënten ziekteprogressie gezien. Dr. Kevin Kim (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s publiceren in het European Journal of Cancer lange-termijn uitkomsten van een fase 1-studie van vemurafenib voor BRAF^V600E melanoom.¹ De patiënten in het doseringsescalatiecohort (n=16) kregen vemurafenib 240-1120 mg tweemaal daags; de patiënten in het extensiecohort (n=32) kregen vemurafenid 960 mg tweemaal daags.

Van de 48 patiënten was op het moment van de analyse in 44 progressie van de ziekte gezien; vier patiënten waren vrij van progressie gedurende follow-up van 1,2 tot 56,1 maanden. De mediane overall survival was 14 maanden (range 1,2 tot 56,1 maanden); de drie- en vier-jaars melanoomspecifieke overleving in het extensiecohort waren 26% respectievelijk 19%. Twintig patiënten bleven na progressie en lokale therapie met vemurafenib behandeld worden. In deze patiënten was de OS 26 maanden (range 7,7 tot 56,1 maanden). De mediane behandelduur na progressie was 3,8 maanden (range 1,1 tot 26,6 maanden). In het extensiecohort waren na drie jaar nog zes van de 32 patiënten in leven, en na vier jaar nog vijf.

De onderzoekers concluderen dat sommige melanoompatiënten lang overleven op vemurafenib monotherapie. In sommige patiënten wordt ook na progressie nog respons op vemurafenib gezien.

1.Puzanov I, Amaravadi RK, McArthur GA et al. Long-term outcome in BRAF^V600E melanoma patients treated with vemurafenib: Patterns of disease progression and clinical management of limited progression. Eur J Cancer 2015; epub ahead of print