In patiënten met lager-risico myelodysplastisch syndroom (MDS) zonder 5q-deletie worden erythropoïese-stimulerende middelen (ESA) gegeven om tranfusie-afhankelijkheid te verminderen. Na falen van ESA resulteert behandeling met lenalidomide in transfusie-onafhankelijkheid in 20 tot 30 procent van deze patiënten. Prof. Pierre Fenaux (Hôpital Saint Louis, Parijs) en collega’s hebben een fase 3-studie uitgevoerd van de waarde van toevoegen van erythropoïetine (EPO) aan de lenalidomidebehandeling. De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren 131 erythrocyttransfusie-afhankelijke patiënten, met een mediane transfusiebehoefte van 6 eenheden per 8 weken. Ze werden gerandomiseerd naar alleen lenalidomide (10 mg per dag gedurende 21 dagen in vier weken) of lenalidomide plus EPO-beta (60.000 eenheden per week). Het primaire eindpunt van de studie was erythroïd respons na vier cycli. De respons bedroeg 23,1% in de lenalidomide-arm versus 39,4% in de lenalidomide plus EPO-arm (p=0,044). Transfusie-onafhankelijkheid werd bereikt in 13,8% van de patiënten in de lenalidomide-arm versus 24,3% in de lenalidomide plus EPO-arm (p=0,13). De mediane responsduur was 18,1 maanden in de lenalidomide-arm versus 15,1 maanden in de lenalidomide plus EPO-arm (p=0,47). Bijwerkingen waren matig en niet verschillend tussen beide armen.

De onderzoekers concluderen dat toevoeging van EPO aan lenalidomide resulteert in significante verbetering van de erythroïd respons in patiënten met lager-risico non-del5q MDS en ESA-resistente anemie.

1.Toma A, Kosmider O, Chevret S et al. Lenalidomide with or without erythropoietin in transfusion dependent erythropoiesis-stimulating agent-refractory lower risk MDS without 5q deletion. Leukemia 2015; epub ahead of print