Er zijn geen effectieve behandelopties voor Sézary-syndroom (SS). Brentuximab vedotin (BV) is een op CD30-gericht antibody-drug conjugate, dat is goedgekeurd voor behandeling van refractair CD30-positief CTLC. Een studie van de University of Pennsylvania (Philadelphia) heeft de werkzaamheid van BV voor recidiverend of refractair SS onderzocht. Dr. Daniel Lewis en collega’s publiceren de studie in JAMA Dermatology.¹

De studie includeerde dertien volwassen patiënten (acht mannen en vijf vrouwen; gemiddelde leeftijd 68,2 jaar; SD 8,6). De patiënten kregen intraveneus BV iedere drie weken. Het primaire eindpunt was percentage patiënten met globale respons. De mediane follow-up was 10,4 maanden (range 1,4-34,6). Globale respons werd gezien in vijf patiënten (38%), onder wie één patiënt met complete respons. Per ziektecompartiment waren de response rates 38% in de huid, 63% in het bloed, en 50% in de lymfeklieren. Drie van elf patiënten (27%) met pruritus rapporteerden verbetering. Huid CD30-positiviteit (meer dan 10%) werd gezien in negen patiënten, maar was niet geassocieerd met respons. Onder de responders was de mediane tijd tot respons 6 weken (range 6-9 weken) en de mediane duur van respons 5,5 maanden (range 1,5-28,9). De mediane tijd tot volgende behandeling was 3,2 maanden (range 1,5-36,7). Perifere neuropathie werd gezien in vier patiënten, en resolutie van PN in twee. Graad 2 adverse events waren neuropathie (n=2), constipatie (n=1), en hand-voet syndroom (n=1).

De onderzoekers concluderen dat in deze patiëntenserie BV geassocieerd was met enige werkzaamheid voor SS en met lage incidentie van belangrijke toxiciteit.

1.Lewis DJ, Haun PL, Samimi SS et al. Brentuximab vedotin for relapsed or refractory Sézary syndrome. JAMA Dermatol 2020.4901

Summary: A study at Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania (Philadelphia) found some efficacy of brentuximab vedotin for Sézary syndrome across multiple disease compartments.