Een gerandomiseerde multicenter fase 2-studie van de Children’s Oncology Group heeft de werkzaamheid en veiligheid onderzocht van bevacizumab versus temsirolimus, beide in combinatie met cytotoxische chemotherapie, voor rhabdomyosarcoom in eerste relapse. Dr. Leo Mascarenhas (University of Southern California, Los Angeles) en collega’s publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹ De patiënten kregen ten hoogste twaalf drie-weekse cycli vinorelbine-cyclofosfamide met hetzij bevacizumab op dag één of temsirolimus op dagen één, acht, en vijftien. Lokale tumorcontrole met chirurgie en/of bestraling na zes weken behandeling was toegestaan. Het primaire eindpunt van de studie was gebeurtenisvrije overleving.

Van de 100 geplande patiënten waren er 87 geïncludeerd toen de studie werd gesloten na de tweede interimanalyse, die superioriteit van temsirolimus uitwees na 46 gebeurtenissen in 68 patiënten. De zes-maands EFS was 54,6% (95%-bti 39,8-69,3) met bevacizumab versus 69,1% (55,1-83,0) met temsirolimus. De ORR was 28% (13,7-41,3) met bevacizumab versus 47% (31,5-63,2) met temsirolimus. Progressieve ziekte na zes weken werd gezien in 28% van de patiënten in de bevacizumab-arm versus 11% in de temsirolimus-arm.

De onderzoekers concluderen dat temsirolimus plus chemotherapie resulteerde in langere EFS dan bevacizumab plus chemotherapie voor rhabdomyosarcoom in eerste relapse.

1.Mascarenhas L, Chi Y-Y, Hingorani P et al. Randomized phase II trial of bevacizumab or temsirolimus in combination with chemotherapy for first relapse rhabdomyosarcoma: a report from the Children’s Oncology Group. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: A randomized phase 2 study by the Children’s Oncology Group compared bevacizumab versus temsirolimus, both in combination with chemotherapy, for first-relapse rhabdomyosarcoma. The study found better response rates (47% versus 28%) and event-free survival (69,1% versus 54,6% at six months) in the temsirolimus arm.