De uitkomsten van patiënten met hoog-risico myelodysplastische syndroom (MDS) na falen van hypomethylerende middelen (HMA) zijn slecht. Dr. Guillermo Garcia-Manero (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de veiligheid en werkzaamheid van de combinatie van lage-dosering clofarabine en cytarabine in deze patiënten. De studie is online gepubliceerd in Cancer.¹

Deelnemers aan de studie waren zeventig patiënten met hoog-risico MDS zonder respons, met progressie, of met recidief na tenminste vier cycli HMA-therapie. De mediane leeftijd was 72 jaar. Het mediane aantal eerdere cycli HMA was zes (range 4 tot 45). De overall response rate op lage-dosering clofarabine plus cytarabine was 44%. De zes-weeks mortaliteit bedroeg 9%. Graad 3 of hoger hematologische toxiciteit was zeldzaam, maar in 52% van de patiënten werden infecties gezien, en koorts van onbekende origine kwam voor in 33%. De mediane overall survival was 10 maanden (95%-bti 1-37 maanden). De mediane gebeurtenisvrije overleving was 2,9 maanden. Dertien procent van de patiënten onderging allogene stamceltransplantatie. Patiënten met respons hadden een mediane OS van 22 maanden; patiënten zonder respons hadden een mediane OS van 4 maanden. Complex karyotype was geassocieerd met slechtere respons en slechtere OS.

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van lage-dosering clofarabine en cytarabine klinische activiteit heeft laten zien in deze patiënten met weinig behandelopties.

1.Jabbour E, Faderl S, Sasaki K et al. Phase 2 study of low-dose clofarabine plus cytarabine for patients with higher risk myelodysplastic syndrome who have relapsed or are refractory to hypomethylating agents. Cancer 2016; epub ahead of print