CPX-351 is een liposomale formulering van cytarabine en daunorubicine in een molaire verhouding 5:1. Een fase 2-studie van MD Anderson Cancer Center (Houston TX) heeft de veiligheid en werkzaamheid onderzocht van CPX-351 voor AML in patiënten met een hoog risico van inductiemortaliteit met standaard chemotherapie. Prof. Jorge Cortes en collega’s publiceren de studie in Leukemia.¹

De studie includeerde patiënten met nieuw-gediagnostiseerd AML, die op basis van ziekte- en patiënt-gerelateerde risicofactoren niet als kandidaat voor intensieve chemotherapie werden beschouwd. De patiënten werden gerandomiseerd naar inductie met 50 of 75 eenheden CPX-351 per m² op dagen één, drie en vijf. Nadat de veiligheid was vastgesteld werd ook een arm met 100 eenheden per m² geopend. De studie includeerde 16, 24, en 16 patiënten in de armen met 50, 75, en 100 eenheden met m². Het percentage patiënten met CR of CRi was 19% in de arm met 50 eenheden per m², 38% in de arm met 75 eenheden per m², en 44% in de arm met 100 eenheden per m². De mediane overall survival was 4,3 maanden met 50 eenheden per m²; 8,6 maanden met 75 eenheden per m² (p=0,04); en 6,2 maanden met 100 eenheden per m². Tot de graad 3 of 4 treatment-emergent adverse events behoorden febriele neutropenie (34%), pneumonie (23%), en sepsis (16%).

De onderzoekers concluderen dat CPX-351 in dosering 75 eenheden per m² gunstige veiligheid en werkzaamheid had voor AML in patiënten met hoog risico van inductiemortaliteit. Sommige patiënten verdroegen de dosering van 100 eenheden per m².

1.Issa G, Kantarjian HM, Xiao L et al. Phase II trial of CPX-351 in patients with acute myeloid leukemia at high risk for induction mortality. Leukemia 2020; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study at MD Anderson Cancer Center (Houston, TX) found that CPX-351 at 75 units/m² had favorable safety and efficacy for AML in patients at high risk of induction mortality with standard chemotherapy.