Gevorderd galwegcarcinoom (BTC) heeft een slechte prognose en weinig behandelopties. De fase 2-studie RADiChol heeft de activiteit van de mTOR-remmer everolimus (RAD001) voor gevorderd BTC onderzocht. Dr. Niall Tebbutt (Austin Health, Melbourne Australië) en collega’s publiceren de studie vandaag online in het British Journal of Cancer.¹ De studie includeerde 27 patiënten die everolimus 10 mg eenmaal daags kregen. Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met ziektecontrole (DCR) na twaalf weken.

Complete respons, partiële respons, of stabiele ziekte na twaalf weken werd gezien in dertien patiënten, voor een DCR van 48%. De mediane progressievrije overleving was 5,5 maanden (95%-bti 2,1-10,0 maanden) en de mediane overall survival was 9,5 maanden (95%-bti 5,5-16,6 maanden). De DCR na twaalf weken was significant slechter, en er was een trend van slechtere PFS en OS, voor galblaascarcinoom vergeleken met andere anatomische locaties. De behandeling werd goed verdragen. KRAS- en PIK3CA- mutaties werden gezien in drie respectievelijk drie patiënten. Immuunhistochemische kleuring voor markers van de PI3K/AKT/mTOR-route was niet significant gecorreleerd met de uitkomst.

De onderzoekers concluderen dat eerstelijns everolimus monotherapie klinische activiteit heeft laten zien in niet-geselecteerde patiënten met gevorderd BTC.

1.Lau DK, Tay RY, Yeung YH et al. Phase II study of everolimus (RAD001) monotherapy as first-line treatment in advanced biliary tract cancer with biomarker exploration: the RADiChol study. Br J Cancer 2018; epub ahead of print