FOCUS was een fase 3-studie van carfilmozib versus lage-dosering corticosteroïden met optioneel cyclofosfamide voor recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM). De studie werd uitgevoerd in veertien Europese landen plus Israël. Prof. Roman Hájek (Universiteit van Ostrava, Tsjechië) en collega’s publiceren de uitkomsten van FOCUS online in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren RRMM-patiënten die mediaan vijf eerdere lijnen behandeling hadden gehad. Ze werden gerandomiseerd naar carfilzomib (n=157) of controle (n=158). De patiënten in de controlegroep kregen lage-dosering dexamethason of equivalent corticosteroïd; 95% van de patiënten in de controlegroep kreeg ook cyclofosfamide. Het primaire eindpunt van de studie was overall survival. De mediane OS was 10,2 maanden met carfilzomib versus 10,0 maanden met het controleregime (p=0,4172). Er was ook geen verschil tussen beide groepen in mediane progressievrije overleving. In de carfilzomibgroep was wel het percentage met respons (19,1%) hoger dan in de controlegroep (11,4%). De meest-gerapporteerde graaad 3 en hoger bijwerkingen waren anemie (25,5% met carfilzomib versus 30,7% met controle), trombocytopenie (24,2% versus 22,2%), en neutropenie (7,6% versus 12,4%).

De onderzoekers concluderen dat de werkzaamheid van carfilzomib monotherapie in patiënten met zwaar voorbehandeld RRMM gelijkwaardig was aan die van lage-dosering corticosteroïden plus cyclofosfamide.

1.Hájek R, Masszi T, Petrucci MT et al. A randomized phase III study of carfilzomib versus low-dose corticosteroids with optional cyclophosphamide in relapsed an refractory multiple myeloma (FOCUS). Leukemia 2016; epub ahead of print