Patiënten met laag of intermediair-1 risico myelodysplastisch syndroom hebben in geval van behandeling met alleen ondersteunende zorg (vooral rode bloedceltransfusie) een mediane overleving van 5,7 respectievelijk 3,5 jaar. Anemie is het belangrijkse probleem voor deze patiënten, maar RBC-transfusies kunnen leiden tot ijzer-overload, cardiale en hepatische morbiditeit, en mortaliteit, en zijn geassocieerd met slechtere prognose. Prof. Uwe Platzbecker (Technische Universiteit Dresden) en collega’s hebben onderzocht of toediening van darbepoëtine-α de behoefte aan RBC-transfusie in lager-risico MDS zou kunnen verlagen. Ze publiceren hun studie vandaag online in Leukemia.¹

De studie werd uitgevoerd in negen Europese landen. Deelnemers waren patiënten met laag of intermediair-1 risico MDS; hemoglobine niet hoger dan 10 g/dl, lage transfusiebelasting, en serum erythropoëtine hoogstens 500 mU/ml. Ze werden 2:1 gerandomiseerd naar 24 weken subcutaan darbepoëtine-α 500 μg (n=98) of placebo (n=49) iedere drie weken. Bij randomisatie was het mediane hemoglobinegehalte 9,3 g/dl.en het mediane serum-erythropoëtinegehalte 69 mU/ml. Tussen week 5 en week 24 was transfusie vereist voor 36,1% van de patiënten in de interventie-arm versus 59,2% van de patiënten in de placebo-arm (p=0,008), met erythroïde-respons 14,7% in de interventie-arm versus 0% in de placebo-arm (p=0,016). Er waren geen nieuwe veiligheidssignalen.

De onderzoekers concluderen dat 24 weken darbepoëtine-α iedere drie weken resulteerde in significante verlaging van de transfusiefrequentie en significante toename van erythroïde-respons in lager-risico MDS.

1.Platzbecker U, Symeonidis A, Oliva EN et al. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of darbopoetin alfa in patients with anemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Leukemia 2017; epub ahead of print