Prof. Valeria Santini (Universiteit van Florence) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de werkzaamheid van lenalidomide in RBC-transfusieafhankelijke patiënten met laag-risico myelodysplastisch syndroom (MDS). De uitkomsten van de multinationale fase 3-studie zijn online gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology.¹ Deelnemers waren 239 patiënten met IPSS lower-risk MDS zonder 5q-deletie die niet in aanmerking kwamen voor of refractair waren tegen erythropoïese-stimulerende middelen. De patiënten werden 2:1 gerandomiseerd naar lenalidomide (n=160) of placebo (n=79) eenmaal daags.


Het primaire eindpunt van de studie was transfusie-onafhankelijkheid (RBC-TI) gedurende tenminste acht weken. Dit eindpunt werd bereikt door 26,9% van de patiënten in de lenalidomidegroep versus 2,5% van de patiënten in de placebogroep (p<0,001). Negentig procent van de patiënten die RBC-TI bereikten had respons binnen zes maanden na begin van de behandeling. De mediane duur van RBC-TI met lenalidomide was 30,9 weken (95%-bti 20,7-59,1 weken). Tranfusiereductie met vier of meer eenheden verpakte erythrocyten, op basis van 112-daagse beoordeling, werd gezien in 21,8% van de patiënten in de lenalidomidegroep versus 0% in de placebogroep. Na twaalf weken was er geen verschil tussen beide groepen in verandering van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven ten opzichte van begin van de behandeling, hetgeen suggereert dat lenalidomide geen ongunstige impact had op de kwaliteit van leven. In patiënten die RBC-TI gedurende tenminste acht weken bereikten was HRQoL significant verbeterd ten opzichte van het begin van de behandeling (p<0,01). De meest-gerapporteerde bijwerkingen van de behandeling waren neutropenie en trombocytopenie.

De onderzoekers concluderen dat lenalidomide resulteerde in lang-aanhoudende transfusie-onafhankelijkheid in ruim een kwart van transfusieafhankelijke patiënten met lager-risico non-del(5q) MDS die niet in aanmerking kwamen voor of refractair waren tegen erythropoïese-stimulerende middelen. Respons op lenalidomide was geassocieerd met verbetering van de HRQoL.

1.Santini V, Almeida A, Giagounidis A et al. Randomized phase III study of lenalidomide versus placebo in RBC tranfusion-dependent patients with lower-risk non-del(5q) myelodysplastic syndromes and ineligible for of refractory to erythropoiesis-stimulating agents. J Clin Oncol 2016; epub ahead of print