Desmoïde tumoren (ook bekend als agressieve fibromatose) zijn zeldzame lokaal-agressieve neoplasmen die ontstaan in bindweefsel, vooral in jonge volwassenen. Ze kunnen infiltreren in het mesenterium, neurovasculaire structuren, en viscerale organen. Er is geen standaard behandeling voor desmoïde tumoren gedefinieerd. Dr. Mrinal Gounder (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s hebben in een fase 3-studie sorafenib vergeleken met placebo voor desmoïde tumoren. Ze publiceren de studie online in The New England Journal of Medicine.¹

De studie, uitgevoerd in 24 centra in de Verenigde Staten en Canada, includeerde 87 patiënten met progressieve, symptomatische, of recidiverende desmoïde tumoren. Ze werden gerandomiseerd naar oraal sorafenib 400 mg eenmaal daags (n=50) of overeenkomende placebo (n=37). Na ziekteprogressie in de placebogroep was cross-over naar sorafenib toegestaan. Het primaire eindpunt van de studie was progressievrije overleving.

De mediane follow-up was 27,2 maanden. De figuur laat zien dat de twee-jaars progressievrije overleving 81% was met sorafenib versus 36% met placebo (HR 0,13; p<0,001). Voorafgaand aan cross-over was de objective response rate 33% in de sorafenibgroep versus 20% in de placebogroep. De mediane tijd tot respons onder responders was 9,6 maanden (IQR 6,6-16,7) in de sorafenibgroep en 13,3 maanden (IQR 11,2-31,1) in de placebogroep. De objectieve responsen waren ongoing op het moment van de nu gepubliceerde analyse. De meest-frequente adverse events in de sorafenibgroep waren graad 1 of 2 rash (73%), vermoeidheid (67%), hypertensie (55%), en diarree (51%).

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met progressieve refractaire of symptomatische desmoïde tumoren sorafenib de progressievrije overleving significant verlengde en duurzame responsen induceerde.

1.Gounder MM, Mahoney MR, Van Tine BA et al. Sorafenib for advanced and refractory desmoid tumors. N Engl J Med 2018;379:2417-2428

Summary: A phase 3 study at 24 centers in the USA and Canada showed that among patients with progressive, refractory, or symptomatic desmoid tumors, sorafenib significantly prolonged progression-free survival and induced durable responses.