De standaardbehandeling voor rhabdomyosarcoom (RMS) in Europa is zes maanden chemotherapie. De fase 3-studie RMS 2005 van de European paediatric Soft tissue sarcoma Study Group heeft de waarde onderzocht van verlenging van de behandeling met onderhoudschemotherapie voor hoog-risico RMS. Prof. Gianni Bisogno (Universiteit van Padua, Italië) en collega’s publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹

RMS 2005 werd uitgevoerd in 102 centra in veertien landen. De studie includeerde patiënten in de leeftijd van 6 maanden tot en met 21 jaar, met RMS met hoog-risico van recidief (incompleet geresecteerd, ongunstige leeftijd, grote tumor, nodale betrokkenheid). De patiënten waren in remissie na voltooiing van standaardbehandeling, en werden gerandomiseerd naar geen verdere behandeling (n=186) of onderhoudschemotherapie met zes cycli vinorelbine plus lage-dosering cyclofosfamide (n=185). Het primaire eindpunt van de studie was ziektevrije overleving.

De mediane follow-up was 60,3 maanden. De vijf-jaars ziektevrije overleving was 77,6% in de groep met onderhoudschemotherapie versus 69,8% in de controlegroep (HR 0,68; p=0,061). De vijf-jaars overall survival was 86,5% in de groep met onderhoudschemotherapie versus 73,7% in de controlegroep (HR 0,52; p=0,0097). De toxiciteit in de onderhoudschemotherapiegroep was manageable: graad 3 of 4 leukopenie werd gerapporteerd voor 75% van de patiënten, graad 3 of 4 neutropenie voor 82%, anemie voor 10%, trombocytopenie voor 1%, en infectie voor 31%. Er was één patiënt met graad 4 neurotoxiciteit.

De onderzoekers concluderen dat toevoegen van onderhoudschemotherapie aan standaardbehandeling voor hoog-risico rhabdomyosarcoom de overleving leek te verbeteren.

1.Bisogno G, De Salvo GL, Bergeron C et al. Vinorelbine and continuous low-dose cyclophosphamide as maintenance chemotherapy in patients with high-risk rhabdomyosarcoma (RMS 2005): a multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial. Lancet Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: The European multicenter phase 3 study RMS 2005 found that prolonging treatment for high-risk rhabdomyosarcoma with vinorelbine and low-dose cyclophosphamide maintenance treatment seemed to improve disease-free survival (p=0.061) and did improve overall survival (86.5% versus 73.7% at 5 years; p=0.0097).