De multinationale fase 2- studie JULIET evalueerde CAR T-celtherapie met enkele infusie van tisagenlecleucel voor recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cel lymfoom (R/R DLBCL). Vorig jaar is gepubliceerd dat de therapie resulteerde in hoge percentages patiënten met duurzame respons. Prof. Richard Maziarz (Oregon Health & Science University, Portland) en collega’s publiceren nu online in Blood Advances een analyse van de gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) in de studie.¹

De studie includeerde volwassen patiënten die tenminste twee eerdere lijnen therapie hadden gekregen, en geen baat hadden gehad bij of niet in aanmerking kwamen voor autologe stamceltransplantatie. Na toediening van de eenmalige dosis tisagenlecleucel was de mediane follow-up 19,3 maanden. De patiënten beantwoordden twee gevalideerde HRQOL-vragenlijsten (FACT-Lym en SF-36) voor aanvang van de behandeling, en na drie, zes, twaalf, en achttien maanden.

Onder de 108 patiënten die de baseline-vragenlijsten beantwoordden waren er 57 die uiteindelijk complete of partiële respons zouden bereiken, en 30 respectievelijk 21 die in klinische respons de vragenlijsten beantwoordden na twaalf respectievelijk achttien maanden. In de groep patiënten met complete en partiële respons werd werd aanhoudende verbetering van de FACT-scores gezien op alle tijdstippen, en verbetering hoger dan de minimaal klinisch belangrijke verschillen in vijf van de acht SF-36 subschalen. Deze visual abstract toont de veranderingen in de FACT-G domeinen voor de patiënten met respons.

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met R/R DLBCL respons op tisagenlecleucel geassocieerd is met aanhoudende klinisch relevante verbeteringen in HRQOL.

1.Maziarz RT, Waller EK, Jaeger U et al. Patient-reported long-term quality of life after tisagenlecleucel in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma. Blood Advances 2020;4:629-637

Summary: HRQOL analysis of the multinational phase 2 study JULIET found that the CAR-T therapy tisagenlecleucel induced clinically meaningful and sustained improvement in HRQOL among responding patients with relapsed or refractory DLBCL.