Er is behoefte aan veilige en werkzame behandelopties voor recidiverend of refractair primair CNS-lymfoom (r/r PCNSL). Prof. Gerald Illerhaus (Klinikum Stuttgart) en collega’s van de Duitse samenwerkende PCNSL-studiegroep hebben een studie uitgevoerd van de veiligheid en werkzaamheid van hoge-dosering chemotherapie gevolgd door autologe stamceltransplantatie (HDC-autoSCT) voor immunocompetente patiënten, jonger dan 66 jaar, met PCNSL na falen op hoge-dosering methotrexaat. Ze publiceren de studie vandaag online in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren 39 patiënten, met een mediane leeftijd 57 jaar en mediane Karnofsky performance score 90%. Van deze patiënten hadden 28 recidiverende en 8 refractaire ziekte. De inductiebehandeling bestond uit twee kuren rituximab (375 mg/m²), cytarabine (2 x 3 g/m²), en thiothepa (40 mg/m²) met oogsten van stamcellen tussen beide kuren. Conditionering voor de HCT-autoSCT geschiedde met rituximab (375 mg/m²) carmustine (400 mg/m²) en thiotepa (4 x 5 mg/kg). De patiënten kregen HCT-autoSCT ongeacht de respons op inductie. Patiënten die geen complete remissie bereikten na HCT-autoSCT kregen whole brain radiotherapie. Het primaire eindpunt van de studie was complete respons na HCT-autoSCT.

Respons op de inductiebehandeling werd gezien in 22 patiënten, en 32 patiënten begonnen aan HCT-autoSCT. Complete respons na HCT-autoSCT werd gezien in 22 patiënten (56,4%). De twee-jaars progressievrije overleving was 46,0% en de twee-jaar overall survival was 56,4%. De mediane PFS was 12,4 maanden, en de mediane OS werd niet bereikt. Vier patiënten overleden aan behandelings-gerelateerde oorzaken.

De onderzoekers concluderen dat thiothepa-gebaseerde HCT-autoSCT een werkzame behandeloptie was in geselecteerde patiënten met r/r PCNSL.

1. Kasenda B, Ihorst G, Schroers R et al. High-doser chemotherapy with autologous haematopoietic stem cell support for relapsed or refractory primary CNS lymphoma – a prospective multicenter trial by the German cooperative PCNSL study group. Leukemia 2017; epub ahead of print