De fase 3-studie RADIANT-4 onderzocht de werkzaamheid van everolimus voor gevorderde progressieve niet-functionele goed-gedifferentieerde neuro-endocriene tumoren in de tractus digestvus of de long. In 2015 werd gepubliceerd dat everolimus vergeleken met placebo resulteerde in significante verbetering van de progressievrije overleving (HR 0,48; p<0,00001). Een secundair eindpunt van de studie was gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL). Dr Marianne Pavel (Charité Ziekenhuis, Berlijn) en collega’s publiceren nu de uitkomsten voor dit eindpunt online in The Lancet Oncology.¹

De studie is uitgevoerd in 97 centra in 25 landen. Deelnemers waren volwassen patiënten met pathologisch bevestigde niet-resectabele of metastatische niet-fucntionele goed-gedifferentieerde graad 1 of 2 GI- of long-NETs. Ze werden 2:1 gerandomiseerd naar everolimus (10 mg eenmaal daags, n=205) of placebo (n=97). De HRQOL werd bepaald met de FACT-G vragenlijst bij aanvang, iedere acht weken gedurende het eerste jaar, en vervolgens iedere twaalf weken tot discontinuatie van everolimus of placebo. Het geprespecificeerde eindpunt van de nu gepubliceerde analyse was tijd tot definitieve verslechtering van de FACT-G score (met tenminste 7 punten).

Bij aanvang werd de FACT-G vragenlijst beantwoord door 94% van de patiënten in de everolimusgroep versus 98% in de placebogroep; na 48 weken werd de vragenlijst beantwoord door 83% in de everolimusgroep en 85% in de placebogroep. De mediane tijd tot definitieve verslechtering van de FACT-G score was 11,27 maanden met everolimus versus 9,23 maanden met placebo (p=0,31).

De onderzoekers concluderen dat de eerder gepubliceerde verbetering van de PFS in RADIANT-4 niet ten koste ging van de HRQOL. De patiënten worden nog gevolgd voor het secundaire eindpunt overall survival.

1. Pavel ME, Singh S, Strosberg JR et al. Health-related quality of life for everolimus versus placebo in patients with advanced, non-functional, well-differentiated gastrointestinal or lung neuroendocrine tumours (RADIANT-4): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Oncol 2017; epub ahead of print