De meeste klinische studie excluderen patiënten met slechte performance status of comorbiditeiten. Om te onderzoeken of patiënten met deze kenmerken kunnen worden behandeld in het kader van een klinische studie hebben dr. Guillermo Garcia-Manero (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s een studie uitgevoerd van AML- of MDS-patiënten met slechte performance, orgaandisfunctie, of comorbiditeiten. Ze publiceren de studie vandaag online in Leukemia.¹



De studie had aanvankelijk dertig deelnemers (veertien met AML, zestien met MDS) die werden behandeld met een combinatie van azacitidine (AZA) en vorinostat (V). De studie had stopping rules voor overleving en respons. De mediane follow-up was 7,4 maanden (range 0,3 tot 29 maanden). Het primaire eindpunt was zestig-dagen overleving. Deze bedroeg 83%. Geen van criteria van de stopping rules werd bereikt. De meest-geziene adverse events waren graad 1-2 gastroïntestinale toxiciteiten.

Gelet op deze uitkomsten breidden de onderzoekers de studie uit, en behandelden nog 27 patiënten met AZA en 52 met AZA plus V. De mediane follow-up was 22,7 maanden (range 12,6 tot 47,5 maanden). De zestig-dagen overleving bedroeg 67% onder de AZA-behandelde patiënten en 85% onder de AZA plus V-behandelde patiënten. De mediane overall survival was 7,6 maanden (range 4,5 tot 10,7 maanden). De mediane gebeurtenisvrije overleving was 4,5 maanden (range 3,5 tot 5,6 maanden). De belangrijkste AEs waren graad 1-2 gastroïntestinale toxiciteiten.

De onderzoekers concluderen dat de studie suggereert dat deze subset van patiënten veilig behandeld kan worden in het kader van een klinische studie en daar klinisch profijt bij kan hebben. Versoepeling van de standaard-exclusiecriteria kan leiden tot vergroting van de pool van patiënten die waarschijnlijk baat hebben bij therapie.

1.Montalban-Bravo G, Huang X, Jabbour E et al. A clinical trial for patients with acute myeloid leukemia or myelodysplastic syndromes not eligible for standard clinical trials. Leukemia 2016; epub ahead of print