Tisagenlecleucel is een chimere antigenreceptor gericht tegen CD19. De multinationale fase 2-studie ELIANA evalueerde werkzaamheid en veiligheid van tisagenlecleucel voor recidiverende of refractaire (R/R) CD19-positieve B-cel ALL in kinderen en jongvolwassenen. Vorig jaar is gepubliceerd dat 61 van 75 patiënten (81%) in de studie binnen drie maanden na infusie van het middel remissie bereikten. Prof. Theodore Laetsch (University of Texas Southwestern, Dallas) en collega’s publiceren nu online in The Lancet Oncology een analyse van de impact van de behandeling op de kwaliteit van leven.¹

ELIANA werd uitgevoerd in 25 centra in elf landen. De 75 geïncludeerde patiënten waren in tweede of latere beenmerg-relapse. Ze kregen een enkele infusie met target dose van 0,2 tot 5 x 10⁸ (patiënten tot en met 50 kg) of 0,1 tot 2,5 x 10⁸ (zwaardere patiënten) getransduceerde viabele T-cellen per kg lichaamsgewicht. De QOL werd bepaald met de vragenlijsten PedsQL en EQ-5D, voor aanvang van de behandeling, en na één, drie, zes, negen, en twaalf maanden. De QOL-analyse includeerde 58 patiënten, in de leeftijd van 8 tot en met 23 jaar.

De analyse liet tussen baseline en drie maanden verbetering zien in alle gemiddelde QOL-measures. De gemiddelde verbetering was 13,3 (95%-bti 8,9-17,6) voor PedsQL totaalscore en 16,8 (95%-bti 9,4-24,3) voor EQ-5D VAS. Onder de patiënten met beantwoorde vragenlijsten op beide tijdstippen waren er 30 van 37 (81%) met minimaal klinisch belangrijk verschil tussen baseline en maand drie voor PedsQL totaalscore, en 24 van 36 (67%) met minimaal klinisch belangrijk verschil tussen baseline en maand drie voor de EQ-5D VAS.

De onderzoekers concluderen dat de QOL-analyse in combinatie met de eerder gepubliceerde werkzaamheid van tisagenlecleucel voor R/R ALL in kinderen en jongvolwassenen een gunstig profijt-risicoprofiel van de behandeling suggereert.

1.Laetsch TW, Myers GD, Baruchel A et al. Patient-reported quality of life after tisagenlecleucel infusion in children and young adults with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia: a global, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: The multinational phase 2 study ELIANA showed previously that 81% of pediatric and young adult patients with R/R B-cell ALL achieved overall remission after tisagenlecleucel treatment. A QOL analysis of the study found improvement in all patient-reported QOL measures from baseline to three months after tisagenlecleucel infusion.