CD19-gerichte CAR T-celtherapie resulteert in hoge percentages patiënten met respons onder kinderen en jongvolwassenen (CAYAs; tot en met leeftijd veertig jaar) met B-cel ALL, maar in veel patiënten wordt recidief gezien. De rol van allogene stamceltransplantatie na de CD19-CAR T-celtherapie is tot op heden niet onderzocht. Een multicenter fase 1-studie in de Verenigde Staten heeft lange-termijn uitkomsten van CD19-CAR T-celtherapie voor recidiverend of refractair B-ALL in CAYAs geïnventariseerd. Prof. Crystal Mackall (National Cancer Institute, Bethesda MD) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹



De studie includeerde vijftig CAYAs met R/R B-ALL. De mediane leeftijd was 13,5 jaar (range 4,3-30,4). CD19.28ζ-CAR T-celtherapie resulteerde in complete remissie in 31 patiënten (62%) onder wie 28 (90,3%) MRD-negatief waren. Met mediane follow-up van 4,8 jaar was de mediane overall survival 10,5 maanden (95%-bti 6,3-29,2). Eenentwintig van 28 MRD-negatieve patiënten (75%) ondergingen alloHSCT. De mediane OS in deze groep was 70,2 maanden (95%-bti 10,4-NE). De cumulatieve incidentie van relapse 24 maanden na alloHSCT was 9,5% (95%-bti 1,5-26,8) en de vijf-jaars gebeurtenisvrije overleving na alloHSCT was 61,9% (95%-bti 38,1-78,8).

De onderzoekers concluderen dat alloHSCT na CD19-CAR T-celtherapie resulteerde in duurzame ziektecontrole in een aanzienlijk percentage van de CAYAs met R/R B-ALL.

1.Shah NN, Lee DW, Yates B et al. Long-term follow-up of CD19-CAR T-cell therapy in children and young adults with B-ALL. J Clin Oncol 2021; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 1 trial in the USA investigated long-term (median follow-up 4.8 years) outcomes of CD19 CAR T-cell therapy in children and young adults with B-ALL. CAR T-cell therapy followed by allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation mediated durable disease control in a sizable fraction of CAYAs with relapsed or refractory B-ALL.