Vergeleken met traditionele radiotherapie wordt met protonentherapie minder normaal weefsel bestraald, hetgeen zou kunnen resulteren in minder toxische effecten en betere uitkomsten. Dr. Torunn Yock (Massachusetts General Hospital, Boston) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd om de lange-termijn complicaties, acute bijwerkingen en overleving te bepalen van protonentherapie in kinderen met medulloblastoom. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in The Lancet Oncology.¹

Deelnemers aan de studie waren 59 medulloblastoompatiënten in de leeftijd van 3 tot en met 21 jaar: 39 met standaard-risico ziekte, zes met intermediair-risico ziekte, en veertien met hoog-risico ziekte. De patiënten ondergingen chirurgische resectie, protonentherapie (18-36 GyRBE in fractie van 1,8 GyRBE gevolgd door een boost dose) en chemotherapie hetzij voor, hetzij tijdens, of na de protonentherapie. De mediane craniospinale bestralingsdosering was 23,4 GyRBE, en de mediane boost dose was 54,0 GyRBE. De mediane follow-up van de overlevende patiënten was 7,0 jaar.

Het primaire eindpunt van de studie was cumulatieve incidentie van ototoxiciteit (graad 3 of 4 gehoorverlies) drie jaar na de protonentherapie. In vier van 45 evalueerbare patiënten werd na drie jaar graad 3 of 4 ototoxicteit vastgesteld in beide oren, en in drie patiënten in één oor. De cumulatieve incidentie van graad 3-4 gehoorverlies was 12% na drie jaar, en 16% na vijf jaar. Het intelligentiequotiënt nam af met 1,5 punt per jaar, gedreven door afnames van processing speed en verbale comprehensie. Er was geen verslechtering van perceptueel redeneren en werkgeheugen. De cumulatieve incidentie van enig neuro-endocrien defect na vijf jaar was 55%. Er waren geen late cardiale, pulmonaire of gastro-intestinale toxische effecten. De drie-jaars progressievrije overleving was 83% en de vijf-jaars PFS was 80%. De vijf-jaars overall survival was 83%.

De onderzoekers concluderen dat protonentherapie resulteerde in acceptabele toxiciteit en overlevingsuitkomsten die vergelijkbaar zijn met die van conventionale radiotherapie.

1.Yock TI,Yeap BY, Ebb DH et al. Long-term toxic effects of proton radiotherapy for paediatric medulloblastoma: a phase 2 single-arm study. Lancet Oncol 2016; epub ahead of print