Gepegyleerd interferon alfa-2a (PEG-IFNα-2a) is een immuunmodulerend agens dat wordt gebruik voor de behandeling van polycythemia vera (PV). Er is tot op heden geen informatie beschikbaar over de duur van responsen en lange-termijn veiligheid van PEG-IFNα-2a voor PV en essentiële trombocytemie (ET). Prof. Srdan Verstovsek (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van deze behandeling. Ze publiceren lange-termijn uitkomsten van de studie online in The Lancet Haematology.¹

Deelnemers aan de single-center studie waren 40 patiënten met ET en 43 patiënten met PV. De initiële startdosering van PEG-IFNα-2a was 450 μg subcutaan eens per week, maar deze dosering werd vanwege toxiciteiten stapsgewijs teruggebracht tot uiteindelijk 90 μg eens per week. De behandeling werd voortgezet zolang de patiënten klinisch profijt hadden, met verlaging van de dosering of frequentie van toediening naar het inzicht van de behandelaar. Het primaire eindpunt van de studie was het percentage patiënten met hematologische respons. Complete respons werd gedefinieerd als normale bloedgetallen ( ET: trombocyten ≤ 440 x 10⁹/l; PV: Hb< 15,0 g/l zonder flebotomie), met complete resolutie van palpabele splenomegalie of symptomen in afwezigheid van een trombotische gebeurtenis.

De patiënten werden mediaan 83 maanden gevolgd (IQR 69-94 maanden). De behandeling induceerde hematologische responsen in 66 van 83 patiënten (80%) met een mediane duur van 66 maanden (IQR 35 tot 83 maanden) en moleculaire responsen in 35 van 55 patiënten (63%) met een mediane duur van 53 maanden (IQR 24 tot 70 maanden). Behoud van respons tijdens de follow-up werd gezien in 26 van 66 patiënten (39%) met hematologische respons en 25 van 35 patiënten (71%) met moleculaire respons. De incidentie van majeure VTEs tijdens de studie was 1,22 per 100 persoonsjaren. Achttien van 83 patiënten (22%) discontinueerden de behandeling wegens behandelings-gerelateerde toxiciteit.

De onderzoekers concluderen dat PEG-IFNα-2a duurzame hematologische en moleculaire responsen kan induceren in patiënten met ET en PV.

1.Masarova L, Patel KP, Newberry KJ et al. Pegylated interferon alfa-2a in patients with essential thrombocythaemia or polycythaemia vera: a post-hoc, median 83 month follow-up of an open-label, phase 2 trial. Lancet Haematol 2017; epub ahead of print