De multinational fase 2-studie KEYNOTE-224 evalueerde pembrolizumab voor gevorderd levercelcarcinoom (aHCC). In 2018 is gepubliceerd dat in cohort 1 van de studie pembolizumab effectief was en verdragen werd onder aHCC-patiënten die eerder met sorafenib behandeld waren. Prof. Richard Finn (University of California Los Angeles) en collega’s publiceren nu in Clinical Cancer Research resultaten van cohort 2, bestaande uit niet-eerder behandelde aHCC-patiënten.¹



De studie includeerde 51 patiënten die niet in aanmerking kwamen voor lokale therapie. De patiënten kregen intraveneus pembrolizumab 200 mg iedere drie weken gedurende ten hoogste twee jaar. De mediane tijd van eerste dosis tot data cutoff was 27 maanden (range 23-29). De objective response rate (primair eindpunt) was 16% (95%-bti 7-29) en de disease controle rate was 57%. De mediane duur van respons was 16 maanden (range 3 tot langer dan 24). De mediane progressievrije overleving was 4 maanden (95%-bti 3-9) en de mediane overall survival was 17 maanden (95%-bti 8-23). Graad 3 of hoger treatment-related adverse events werden gezien in 16% van de patiënten.

De onderzoekers concluderen dat onder niet-eerder systemisch behandelde aHCC-patiënten pembrolizumab monotherapie duurzame antitumor-activiteit had, met veelbelovende lange-termijn uitkomsten, en een veiligheidsprofiel dat consistent was met wat eerder gerapporteerd is over pembrolizumab.

1.Verset G, Borbath I, Karwal M et al. Pembrolizumab monotherapy for previously untreated advanced hepatocellular carcinoma: data from the open-label, phase 2 KEYNOTE-224 trial. Clin Cancer Res 2022; epub ahead of print

Summary: Cohort 2 of the multinational phase 2 KEYNOTE-224 trial showed that among patients with previously untreated advanced hepatocellular carcinoma, pembrolizumab provided durable antitumor activity and promising OS, with a safety profile consistent with previous observations.