Maligne feochromocytoom en paraganglioom (MPP) is een zeldzame maligniteit, met een jaarlijkse incidentie van minder dan één per miljoen personen. Vanwege de lage incidentie zijn tot op heden geen gerandomiseerde studies van MPP gepubliceerd. Dr.Éric Baudin (Gustave Roussy Cancer Campus, Villejuif) presenteert op ESMO 2021 de resultaten van FIRSTMAPPP, de eerste gerandomiseerde studie van MPP.¹

FIRSTMAPPP werd uitgevoerd in vijftien centra in vier landen (Duitsland, Frankrijk, Italië, en Nederland). Over een periode van acht jaar includeerde de studie 78 patiënten met progressief MPP. De gemiddelde leeftijd was 53 jaar, en 60% van de patiënten had eerdere behandeling gekregen. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar sunitinib 37,5 mg eenmaal daags (n=39) of placebo (n=39). Het primaire eindpunt was percentage progressievrije patiënten na twaalf maanden. PFS12 was 35,9% met sunitinib versus 18,9% met placebo, waarmee de studie voldeed aan het vooraf-gedefinieerde criterium voor werkzaamheid van sunitinib. De mediane PFS was 8,9 maanden (95%-bti 5,5-12,7) met sunitinib versus 3,6 maanden (3,1-6,1) met placebo. Redenen voor discontinuering waren adverse events of progressie (14% respectievelijk 64% met sunitinib versus 0% respectievelijk 86% met placebo). De meest-frequente graad 3 of 4 AEs waren asthenie/vermoeidheid (18% versus 3%) en hypertensie (10% versus 6%). In beide armen overleed één patiënt tijdens de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat sunitinib een optie is voor patiënten met progressief MPP.

1.Baudin É et al. ESMO 2021, abstr. 567O

Summary: The multinational FIRSTMAPPP study is the first randomized study of malignant pheochromocytoma and paraganglioma, comparing sunitinib versus placebo. Median PFS was 8.9 months with sunitinib versus 3.6 months with placebo. The study provided the highest level of evidence ever reached in this very rare cancer.