Dr. Ayalew Tefferi (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s publiceren online in het American Journal of Hematology een overzicht van ervaringen met jonge patiënten met myeloproliferatieve neoplasmen (MPN) van Mayo Clinic.¹ Van de 3023 MPN-patiënten van Mayo tussen begin 1967 en eind 2017 waren er 361 veertig jaar of jonger (12%). De ziekte-specifieke indicenties waren 12% in polycythemia vera (PV; n=79), 20% in essentiële trombocytemie (ET; n=219), en 5% in primaire myelofibrose (PMF; n=63).

Vergeleken met ouderen hadden jongere patiënten een hogere waarschijnlijkheid van laag-risico ziekte bij presentatie (p<0,001), lagere incidentie van arteriële gebeurtenissen (p<0,001), oververtegenwoordiging van vrouwen in ET (p=0,04), en hogere incidentie van veneuze trombose in PV (p=0,01). Jongere patiënten hadden hogere waarschijnlijkheid van CALR-mutaties in ET en PMF, normaal karyotype in PV en PMF, en lagere incidentie van hoog-risico mutaties in PMF. Gedurende 11,3 (PV), 13 (ET), en 7 (PMF) jaar mediane follow-up werd leukemische transformatie gezien in respectievelijk 4%, 2% en 10%. De mediane survival was 37, 35 en 20 jaar (vergeleken met 22, 22, en 8 jaar voor patiënten in de leeftijd van 41 tot en met 60 jaar en 10, 11, en 3 jaar voor patiënten ouder dan 60 jaar).

De onderzoekers concluderen dat MPN in jonge patiënten unieke ziektekarakteristieken heeft, met cytogenetisch lager risico en aanzienlijk langere overleving dan MPN in oudere patiënten.

1.Szuber N, Vallapureddy RR, Penna D et al. Myeloproliferative neoplasms in the young: Mayo Clinic experience with 361 patients age 40 years or younger. Am J Hematol 2018; epub ahead of print

Summary: Between 1967 en 2017, 12% of the patients seen at Mayo Clinic for myeloproliferative neoplasms were aged 40 years or younger. A Mayo study found that young MPN patients comprise a unique disease subset defined by an attenuated-risk cytogenetic and mutational backdrop and conspicuously longer survival compared to their older counterparts.