Hematopoïetische stamceltransplantatie (HSCT) van zowel HLA-gematchte als niet-verwante (UD) donoren wordt gebruikt voor de behandeling van acute leukemie (AL) in kinderen. In recente single-centerstudies is gezien dat HLA-haploïdentieke HSCT na αβ T-cel en B-cel depletie (αβhaplo-HSCT) ook effectief was in deze setting. Een retrospectieve Italiaanse multicenterstudie heeft de werkzaamheid vergeleken van matched UD (MUD)-, mismatched (MMUD)-, en αβhaplo-HSCT voor pediatrische AL. Dr. Alice Bertaina (Ospedale Bambino Gesu, Rome) en collega’s publiceren de studie online in Blood.¹

De studie, in dertien Italiaans centra, includeerde patiënten die tussen begin 2010 en eind 2015 MUD- (n=127), MMUD- (n=118), of αβhaplo-HSCT (n=98) kregen in morfologische remissie na myeloablatieve conditionering. Graft failure werd gezien in 2% van de patiënten in de UD-HSCT en 2% van de patiënten in de αβhaplo-HSCT groep. In de MUD- en MMUD-HSCT groep was de cumulatieve incidentie van graad II-IV acute GVHD 35% respectievelijk 44%, versus 16% in de αβhaplo-HSCT groep (p<0,001). In incidentie van graad III-IV acute GVHD in de drie groepen was 6% en 18% versus 0% (p<0,001). Ook de incidentie van chronische GVHD was significant lager (p<0,01) in de αβhaplo-HSCT groep dan in de MUD- en MMUD-HSCT groepen. Acht MUD-patiënten (6%), 32 MMUD-patiënten (28%), en 9 αβhaplo-patiënten (9%) overleden aan transplantatiegerelateerde complicaties. De mediane follow-up was 3,3 jaar. De vijf-jaars leukemievrije overleving was 67% voor MUD-HSCT, 55% voor MMUD-HSCT, en 62% voor αβhaplo-HSCT. De drie-jaars chronisch GVHD-vrije/recidiefvrije overleving (GFRS) was 61%, 34%, en 58%

De onderzoekers concluderen dat kinderen met AL een lager risico hadden van acute en chronische GVHD en een betere GFRS na αβhaplo-HSCT dan na MMUD. De studie suggereert dat αβhaplo-HSCT een geschikte optie voor deze patiënten is als geen allel-gematchte donor beschikbaar is.

1.Bertaina A, Zecca M, Buldini B et al. Unrelated donor vs HLA-haploidentical alpha/beta T-cell and B-cell depleted HSCT in children with acute leukemia. Blood 2018; epub ahead of print

Summary: A multicenter Italian retrospective analysis showed that children with acute leukemia had a lower risk of acute and chronic GVHD and a better GVHD-free, relapse-fre survival after αβhaplo-HSCT than after unrelated donor HSCT.