Acute myeloïde leukemie is een agressieve ziekte die vooral oudere mensen aandoet. Standaard-inductietherapie resulteert in complete remissie in 40% tot 60% van de 60-plussers met AML, maar de meeste patiënten (80% tot 90%) ontwikkelen uiteindelijk recidief. Langere duur van eerste remissie is geassocieerd met betere overlevingsuitkomsten. De multinationale fase 3-studie QUAZAR AML-001 heeft de waarde onderzocht van onderhoudsbehandeling met oraal azacitidine (CC-486) voor AML in eerste complete remissie na intensieve chemotherapie. Prof. Andrew Wei (Alfred Hospital, Melbourne, Australië) en collega’s publiceren de studie in The New England Journal of Medicine.¹

De studie includeerde patiënten in de leeftijd van 55 jaar of ouder die geen kandidaat waren voor hematopoïetische stamceltransplantatie, met AML in complete remissie na inductiechemotherapie. De patiënten werden gerandomiseerd naar CC-486 300 mg of placebo eenmaal daags op de eerste veertien dagen van vier-weekse cycli. Het primaire eindpunt van de studie was overall survival.

De CC-486 groep telde 238 patiënten en de placebogroep 234. De mediane leeftijd was 68 jaar (range 55-86). De mediane OS was 24,7 maanden met CC-486 versus 14,8 maanden met placebo (p<0,001). De mediane recidiefvrije overleving was 10,2 maanden met CC-486 versus 4,8 maanden met placebo (p<0,001). Het OS- en RFS-profijt van CC-486 werd gezien in de meeste subgroepen die werden onderscheiden op basis van baseline-kenmerken. De meest-waargenomen adverse events in beide groepen waren graad 1 of 2 gastroïntestinale gebeurtenissen. Veel-gerapporteerde graad 3 of 4 AEs waren neutropenie (41% van de patiënten met CC-486 versus 24% met placebo) en trombocytopenie (22% versus 21%). De overall HRQOL bleef gehandhaafd tijdens de CC-486 behandeling.

De onderzoekers concluderen dat onder oudere patiënten met AML in eerste remissie na chemotherapie, onderhoudsbehandeling met oraal azacitidine vergeleken met placebo resulteerde in langere OS en RFS.

1.Wei AH, Döhner H, Pocock C et al. Oral azacitidine maitenance therapy for acute myeloid leukemia in first remission. N Engl J Med 2020;383:2526-2537

Summary: The multinational phase 3 study QUAZAR AML-001 found that among older (aged 55 year and over) patients with AML in first remission after chemotherapy, oral azacitidine maintenance therapy compared with placebo was associated with significantly longer relapse-free and overall survival.