Pilaralisib is een pan-PI3K remmer met bewezen werkzaamheid in patiënten met sommige typen solide tumoren. Dr. Jennifer Brown (Dana-Farber Cancer Institute, Boston) en collega’s hebben een fase 1-studie uitgevoerd van pilaralisib in patiënten met CLL (n=10) of recidiverend/refractair lymfoom (n=15). De patiënten kregen pilaralisib in de maximaal verdragen dosering die is vastgesteld in patiënten met solide tumoren (600 mg eenmaal daags). De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Clinical Cancer Research.¹

De meest frequente bijwerkingen waren diarree (92%), pyrexie (52%) en vermoeidheid (44%). De meest frequente graad 3 of hoger bijwerkingen waren neutropenie (32%), diarree (20%) en anemie (16%). Vijf patiënten met CLL (50%) en drie patiënten met lymfoom (20%) hadden een partiële respons. Zes patiënten (60%) met CLL hadden nodal shrinkage van tenminste 50%. Zeven patiënten met CLL en zeven patiënten met lymfoom hadden een progressievrije overleving van tenminste zes maanden.

De onderzoekers concluderen dat pilaralisib in deze studie een acceptabel veiligheidsprofiel en klinische activiteit liet zien.

1.Brown JR, Davids MS, Rodon J et al. Phase I trial of the pan-PI3K inhibtor pilaralisib (SAR245408/XL147) in patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) or relapsed/refractory lymphoma. Clin Cancer Res 2015; epub ahead of print