Patiënten met AML met internal tandem duplication (ITD) mutatie in FLT3 hebben ook na ondergaan van allogene hematopoïetisch stamceltransplantatie (alloHSCT) een slechte prognose. De placebogecontroleerde fase 2-studie SORMAIN in Duitsland en Oostenrijk heeft de waarde onderzocht van onderhoud met de FLT3-remmer sorafenib na alloHSCT voor deze patiënten. Prof. Andreas Burchert (Philipps-Universität, Marburg) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie randomiseerde volwassen patiënten die na alloHSCT voor FLT3-ITD positief AML in complete remissie waren naar twee jaar sorafenib (n=43) of placebo (n=40). Het primaire eindpunt van de studie was relapsevrije overleving (RFS). De mediane follow-up was 41,8 maanden. De HR voor relapse of overlijden met sorafenib versus placebo was 0,39 (p=0,013). De twee-jaars RFS-waarschijnlijkheid was 53,3% in de placebogroep versus 85,0% in de sorafenibgroep (HR 0,256; p=0,002). Exploratieve analyse wees uit dat patiënten met niet-detecteerbare residuele ziekte voor de alloHSCT en patiënten met detecteerbare residuele ziekte na de alloHSCT het sterkste profijt van sorafenib hadden.

De onderzoekers concluderen dat sorafenib onderhoud na alloHSCT voor FLT3-ITD positief AML het risico van relapse en/of overlijden verlaagde.

1.Burchert A, Bug G, Fritz LV et al. Sorafenib maintenance after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for acute myeloid leukemia with FLT3-internal tandem duplication mutation (SORMAIN). J Clin Oncol 2020; epub ahead of print

Summary: The placebo-controlled phase 2 study SORMAIN in Germany and Austria found that after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for AML with FLT3-ITD mutation, sorafenib maintenance reduced the risk of relapse and death.