Patiënten met myeloproliferatief-neoplasme (MPN) geassocieerde myelofibrose zijn vaak RBC-transfusieafhankelijk. De multinationale RESUME-studie vergeleek pomalidomide met placebo voor de behandeling van deze transfusieafhankelijkheid. Prof. Ayalew Tefferi (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s publiceren uitkomsten van RESUME vandaag online in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren 229 RBC-transfusieafhankelijke MPN-patiëmten die 2:1 werden gerandomiseerd naar pomalidomide (n=152) of placebo (n=77). Het primaire eindpunt van de studie was het percentage patiënten met RBC-transfusieonafhankelijkheid na zes maanden. In beide armen was de respons 16%. In de pomalidomide-arm werd meer oedeem en neutropenie gezien.

De onderzoekers concluderen dat pomalidomide voor transfusie-afhankelijkheid in MPN-geassocieerde myelofibrose niet meer werkzaam is dan placebo.


1.Tefferi A, Al-Ali HK, Barosi G et al. A randomized study of pomalidomide vs. placebo in persons with myeloproliferative neoplasm-associated myelofibrosis and RBC-transfusion-dependence. Leukemia 2016; epub ahead of print