De
behandeling voor neuroblastoom-geassocieerd
opsoclonus-myoclonus ataxie syndroom (OMA) in kinderen is gebaseerd op
casusbeschrijvingen en kleine retrospectieve studies. De multicenter fase
3-studie ANBL00P3 onderzocht de respons van OMA op prednison plus
risico-aangepaste chemotherapie met of zonder intraveneus immunoglobuline
(IVIG). Prof. Pedro de Alarcon (University of Illinois, Peoria) en collega’s
publiceren de studie online in The Lancet Child &
Adolescent Health.1
De studie is
uitgevoerd in 92 centra van de Children’s
Oncology Group in Noord-Amerika, Australië, en Nieuw-Zeeland. Deelnemers
waren 53 patiënten jonger dan acht jaar, met biopsie-bewezen
nieuw-gediagnostiseerd neuroblastoom of ganglioneuroblastoom geassocieerd met
OMA. Vierenveertrig patiënten hadden laag-risico neuroblastooon, zeven hadden
intermediair-risico neuroblastoom, en twee hoog-risico neuroblastoom. De
patiënten kregen twaalf vier-weekse cycli van prednison 2 mg per kg tweemaal
daags gedurende tenminste de eerste twee cycli, plus
neuroblastoomrisico-aangepaste cyclofosfamidedosering, al (n=26) of niet (n=27)
met IVIG (1 g/kg op de eerste twee dagen van cyclus één, op de eerste dag van
cycli twee tot en met zes, en op de eerste dag van cyclus acht, tien en
twaalf). Het primaire eindpunt van de studie was OMA-respons (Mitchell en Pike
schaal).
De figuur toont de OMA-progressievrije overleving in beide armen. In de
IVIG-groep werd OMA-respons gezien in 21 van 26 patiënten (81%), versus in de
niet-IVIG groep in 11 van 27 (41%; OR 6,1; p=0,0029). De mediane follow-up voor
de OMA-progressievrije patiënten was 6,1 jaar (range 1 dag tot 10,3 jaar). Het
IVIG-regime werd door de meeste patiënten goed verdragen. Graad 3 of hoger adverse events werden gerapporteerd voor
28 patiënten (vooral anemie, neutropenie, braken, en infectieziekten). Eén
patiënt met hoog-risico neuroblastoom overleed aan adenovirus-infectie na
hoge-dosering chemotherapie gevolgd door autologe stamcelreconstitutie.
De
onderzoekers concluderen dat toevoegen van IVIG aan prednison en risico-aangepaste
chemotherapie resulteerde in verbetering van de OMA-respons.
1. De Alarcon PA, Matthay KK, London WB et al. Intravenous
immunoglobulin with prednison and risk adapted chemotherapy for children with
opsoclonus myoclonus ataxia syndrome associated with neuroblastoma (ANBL00P3):
a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Child Adolescent Health 2017;
epub ahead of print
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)