Real-world gegevens zijn essentieel voor het accuraat beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van goedgekeurde behandelingen in de klinische praktijk. De multinationale prospectieve observationele PRINCIPAL-studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van eerstelijns pazopanib voor gevorderd niercelcarcinoom (RCC) in een groot patiëntencohort. Prof. Manuela Schmidinger (Medische Universiteit Wenen) en collega’s publiceren de studie online in The Oncologist.¹


De studie includeerde 657 patiënten die tenminste één dosis pazopanib kregen voor gevorderd heldercellig RCC. Objectieve respons werd gezien in 30,3% van de patiënten met baseline meetbare ziekte. De mediane progressievrije overleving was 10,3 maanden (95%-bti 9,2 tot 12,0) en de mediane overall survival was 29,9 maanden (95%-bti 24,7 tot niet-bereikt). De gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven nam niet of slechts weinig af in de loop van de behandeling. Behandelings-gerelateerde ernstige adverse events werden gezien in 9,7% van de patiënten. AEs of special interest (resulterend in doseringsmodificatie of discontinuering, hypertensie, cardiale dysfunctie, of levertoxiciteit) werden gezien in 60,7%.

De onderzoekers concluderen dat de studie de werkzaamheid en veiligheid van pazopanib voor gevorderd RCC in real-world patiënten bevestigde.

1.Schmidinger M, Bamias A, Procopio G et al. Prospective observational study of pazopanib in patients with advanced renal cell carcinoma (PRINCIPAL study). The Oncologist 2019; epub ahead of print

Summary: The international prospective study PRINCIPAL evaluated first-line pazopanib for advanced clear cell renal cell carcinoma in real-world patients (n=657). De study found a median PFS of 10.3 months and a median OS of 29.9 months. The HRQOL showed no or little detioration over time. Serious adverse events were seen in 9.7% of patients.