Lenalidomide is een immuunmodulerend middel met anti-angiogene activiteit. Het is niet ondenkbaar dat lenalidomide een rol kan spelen in de behandeling van POEMS (peripheral neuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal plasma cell disorder, and skin changes)-syndroom. Dr. Andrea Nozza (Istituto Clinico Humanitas, Milaan) en collega’s hebben een prospectieve pilot-studie uitgevoerd om deze hypothese te toetsen. Ze publiceren de studie online in het British Journal of Haematology.¹

De studie includeerde achttien patiënten met POEMS-syndroom; dertien patiënten waren eerder behandeld en vijf hadden een nieuwe POEMS-diagnose maar kwamen niet in aanmerking voor hoge-dosering therapie. Ze kregen zes vier-weekse cycli van lenalidomide (R) 25 mg eenmaal daags op dagen één tot en met eenentwintig, en dexamethason (D) 40 mg eens per week. Patiënten met respons zetten RD voort tot progressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad. Het primaire eindpunt was het percentage patiënten met klinische of neurologische verbetering, met als geprespecificeerd criterium voor werkzaamheid respons in tenminste negen van de eerste vijftien patiënten.

Onder de eerste vijftien patiënten waren er tien met respons. Vijftien van achttien patiënten (83%) voltooiden zes RD-cycli . Respons werd gezien in dertien van achttien patiënten (72%), en negen patiënten (50%) hadden zowel klinische als neurologische verbetering. Vier patiënten werden na 25 maanden nog steeds met RD behandeld. Na 39 maanden waren alle patiënten nog in leven, met een drie-jaars progressievrije overleving van 59%.

De onderzoekers concluderen dat het RD-regime resulteerde in een hoge incidentie van duurzame verbetering van symptomen en goed verdragen werd in de meeste patiënten met POEMS-syndroom.

1. Nozza A, Terenghi F, Gallia F et al. Lenalidomide and dexamethasone in patients with POEMS syndrome: results of a prospective, open-label trial. Br. J Haematol 2017; epub ahead of print