Myelodysplastische syndromen (MDS) vormen een groep heterogene myeloïde neoplasmen waarvoor een risico-aangepaste behandelstrategie vereist is. Het risico wordt momenteel ingeschat aan de hand van het Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) op basis van klinische kenmerken. Onlangs is een nieuw klinisch-moleculair prognostisch model voorgesteld, het Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M) waarin ook genomische kenmerken zijn opgenomen. Een studie van met multinationale GenoMed4All consortium heeft retrospectief dew prognostische waarde van IPSS-R en IPSS-M onderzocht aan de hand van uitkomsten van 2876 MDS-patiënten. Prof. Matteo Giovanni Della Porta (Humanitas Universiteit, Milaan) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De analyses laten zien dat IPSS-M betere prognostische performance had dan IPSS-R: de concordantie was 0,81 versus 0,74 voor overall survival en 0,89 versus 0,76 voor leukemievrije overleving. Dit was ook het geval binnen de groep patiënten zonder detecteerbare genmutaties. Vergeleken met IPSS-R gebaseerde stratificatie resulteerde de IPSS-M stratificatie in verandering van risicogroep voor 46% van de patiënten (23,6% upstaging en 22,4% downstaging). Onder patiënten die hematopoïetische celtransplantatie ondergingen voorspelde IPSS-M het risico van relapse en post-HSCT overleving significant beter dan IPSS-R: concordantie was 0,89 versus 0,70 voor relapse en 0,76 versus 0,60 voor overleving. Onder hoog-risico patiënten die behandeld werden met hypomethylerende middelen kon IPSS-M niet de individuele waarschijnlijkheid van respons stratificeren; de responsduur en waarschijnlijkheid van overleving waren wel invers geassocieerd met het IPSS-M risico. De onderzoekers definieerden een set van 15 relevante genen waarvan de mutatiestatus geassocieerd was met hoge performance van de score.

De onderzoekers concluderen dat onder MDS-patiënten, IPSS-M betere prognostische informatie levert dan IPSS-R, en resulteert in een betere selectie van kandidaten voor HSCT.

1.Sauta E, Robin M, Bersanelli M et al. Real-world validation of Molecular International Prognostic Scoring System for myelodysplastic syndromes. J Clin Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: Retrospective analysis of 2,876 patients with primary MDS found that the recently proposed IPSS-M prognostic model outperformed the conventional IPSS-R model for risk stratification and for selection of candidates for HSCT.