De behandeling voor pediatrisch ALL heeft de laatste decennia een ontwikkeling doorgemaakt van vermindering van traditionele chemotherapie en radiotherapie en introductie van gerichte immuun-gebaseerde en cellulair-gebaseerde behandelingen. Een retrospectieve analyse onder de deelnemers van de St Jude Lifetime Cohort Study heeft de gevolgen van deze veranderingen voor lange-termijn gezondheidsuitkomsten van de patiënten onderzocht. Dr. Daniel Mulrooney (St Jude Children’s Research Hospital, Memphis TN) en collega’s publiceren de analyse online in The Lancet Haematology.¹



De analyse includeerde 980 volwassen overlevers die tusssen 28 augustus 1963 en 19 juli 2003 voor de leeftijd van achttien jaar in SJCRH een diagnose ALL hadden gekregen en tenminste tien jaar gevolgd waren; en 272 controlepersonen uit de algemene bevolking, met de overlevers gematcht voor geslacht en leeftijd (blokken van vijf jaar). Onder de overlevers waren 50% vrouwen, was de mediane leeftijd bij diagnose 5 jaar (IQR 3,1-9,1), was de mediane tijd na diagnose 30 ,0 jaar (IQR 22,7-36,3), en was de mediane leeftijd op het moment van de analyse 35,8 jaar (35,1 voor de controlepersonen).

Vergeleken met de controlepersonen hadden de overlevers significant meer frequent groeihormoondeficiëntie, hypogonadisme, en neuropathie. Op de leeftijd van dertig jaar hadden de overlevers gemiddeld 5,4 graad 1 tot en met 4 gezondheidsaandoeningen inclusief 3,2 graad 2 tot en met 4 aandoeningen; vergeleken met gemiddeld 2,0 graad 1 tot en met 4 inclusief 1,2 graad 2 tot en met 4 aandoeningen onder de controlepersonen. Overlevers die tot 1992 behandeld waren hadden aandoeningen in meerdere orgaansystemen, maar de eliminatie van craniële radiotherapie voor pediatrisch ALL heeft geresulteerd in voornamelijk musculoskeletale en endocriene aandoeningen in de overlevers die na 1991 behandeld werden.

De onderzoekers concluderen dat veranderingen in behandelingen hebben geresulteerd in veranderingen van de aard van de late morbiditeit, maar dat de belasting door late morbiditeit hoog blijft in overlevers van pediatrisch ALL.

1.Mulrooney DA, Hyun G, Ness KK et al. The changing burden of long-term health outcomes in survivors of childhood acute lymphoblastic leukaemia: a retrospective analysis of the St Jude Lifetime Cohort Study. Lancet Haematol 2019; epub ahead of print

Summary: A retrospective analysis of the St Jude Lifetime Cohort found that changes in pediatric ALL treatment protocols have improved overall survival, but that the burden of late morbidity remains high for these patients. Patterns of late toxic effects have changed over time, with survivors having a reduction in health conditions that are immediately life-threatening, but maintaining health status and quality of life for survivors of pediatric ALL requires continued surveillance.