De multinationale fase 3b-studie RESPONSE-2 randomiseerde volwassen patiënten met inadequaat-gecontroleerde polycythemia vera (PV) zonder splenomegalie 1:1 naar de JAK1/2-remmer ruxolitinib (n=74) of beste beschikbare therapie (BAT; n=75). In 2017 zijn de resultaten gepubliceerd voor het primaire eindpunt, hematocriet-controle na 28 weken, met superieure werkzaamheid voor ruxolitinib versus BAT (62% versus 19%; OR 7,28; p<0,0001). Prof. Francesco Passamonti (Ospedale di Circolo, Varese, Italië) en collega’s publiceren nu in The Lancet Haematology secundaire eindpunten van de studie na vijf jaar follow-up.¹

RESPONSE-2 werd uitgevoerd in 48 centra in tien landen in Azië en Europa, en in Australië en Canada. De patiënten kregen ruxolitinib of BAT gedurende ten hoogste 80 weken. De BATs waren hydroxyurea, interferon of gepegyleerd interferon, pipobroman, lenalidomide, of geen behandeling. Tussen week 28 en week 80 gingen 58 (77%) van de BAT-patiënten over op ruxolitinib. Er waren 97 patiënten die ruxolitinib kregen tot en met week 260 (59 patiënten in de ruxolitinibgroep en 38 patiënten na crossover). Gedurende vijf jaar follow-up bleef het mediane hematocrietniveau onder de patiënten in de ruxolitinibgroep lager dan 45%. Zestig flebotomieprocedures waren vereist onder 74 ruxolitinib-patiënten in 260 weken, versus 106 onder 75 BAT-patiënten. Het vijf-jaars overall survival percentage was 96% (95%-bti 87-99) in de ruxolitinibgroep en 91% (80-96) in de BAT-groep. Ruxolitinib werd goed verdragen.

De onderzoekers concluderen dat deze resultaten gebruik van ruxolitinib als tweedelijns therapie voor patiënten met inadequaat-gecontroleerde PV zonder splenomegalie steunen.

1.Passamonti F, Palandri F, Saydam G et al. Ruxolitinib versus best available therapy in inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): 5-year follow-up of a randomised, phase 3b study. Lancet Haematol 2022; epub ahead of print

Summary: Five-year results from the multinational phase 3b RESPONSE-2 study support the use of ruxolitinib as second-line therapy for patients with inadequately controlled polycythemia vera without splenomegaly.