Dr. Alessia Fraccaroli (Ludwig-Maximilians Universität, München) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de rol van sequentiële therapie in HLA-haploïdentieke transplantatie (haplo-HSCT) voor hoog-risico recidiverend of refractair AML/MDS. Ze publiceren de studie online in het American Journal of Hematology.¹ De studie includeerde 33 patiënten met actieve ziekte op het moment van de transplantatie: dertig met AML, drie met MDS, gemiddelde leeftijd 58 jaar (range 32 tot 71 jaar).

De sequentiële therapie bestond uit cytoreductieve chemotherapie (FLAMSA in 21 patiënten, clofarabine in 12) toegediend kort voor reduced intensity conditionering voor T-cell replete haplo-HSCT met post-transplantatie cyclofosfamide als GvHD-profylaxe. Er werd geen graft rejection gezien. Dertig dagen na de transplantatie waren 32 patiënten in complete remissie (97%). Cumulatieve incidentie van graad II of III (geen IV) acute GvHD was 24%, en cumulatieve incidentie van graad II tot en met IV chronische GvHD was 23%. Non-relapse mortaliteit was 15% na één jaar en na drie jaar. Graad III of IV regime-gerelateerde toxiciteiten werden gezien in 58% van de patiënten (diarree in 48%, mucositis in 15%, transiënte verhoging van transaminases in 18%). Relapse na één respectievelijk drie jaar werd gezien in 28% en 35%. Bij mediane follow-up van 36 maanden was de één-jaars overall survival 56% , de drie-jaars OS 48%, de één-jaars ziektevrije overleving 49%, en de drie-jaars DFS 40%. De drie-jaars GvHD- en relapse-vrije overleving was 24%, en de drie-jaars chronische GvHD- en relapse-vrije overleving was 29%.

De onderzoekers concluderen dat deze sequentiële haplo-HSCT een effectieve salvage behandeling is met hoge anti-leukemische activiteit en acceptabele toxiciteit voor hoog-risico recidiverend of refractair AML/MDS.

1.Fraccaroli A, Prevalsek D, Fritsch S et al. Sequential HLA-haploidentical transplantation utilizing post-transplantation cyclophosphamide for GvHD profylaxis in high-risk and relapsed/refractory AML/MDS. Am J Hematol 2018; epub ahead of print

Summary: A study at Ludwig-Maximilians University in Munich showed that sequential HLA-haploidentical transplantation is an effective salvage treatment providing high anti-leukemic activity and acceptable toxicity in high-risk relapsed or refractory AML/MDS.