De fase 3-studie ENESTnd heeft laten zien dat nilotinib vergeleken met imatinib in patiënten met nieuw-gediagnostiseerd CML in de chronische fase (CML-CP) resulteerde in een hoger responspercentage en lager risico van progressie naar versnelde fase/blastencrisis. Prof. Andreas Hochhaus (Universitätsklinikum Jena) en collega’s publiceren vandaag online in Leukemia uitkomsten van ENESTnd-deelnemers na tenminste vijf jaar follow-up.¹

Na vijf jaar was moleculaire respons 4,5 (BCR/ABL ≤ 0,0032% op de International Scale) bereikt in 54% van de patiënten in de arm met nilotinib 300 mg tweemaal daags, in 52% van de patiënten in de arm met nilotinib 400 mg tweemaal daags, en in 31% van de patiënten in de arm met imatinib 400 mg eenmaal daags. In de drie armen overleden 18, 10 en 22 deelnemers. De vijf-jaars OS was significant beter met nilotinib 400 mg tweemaal daags dan met imatinib (HR 0,43; p=0,0266). Vijf-jaars vrijheid van overlijden aan gevorderd CML was significant beter in beide nilotinib-armen dan in de imatinib-arm.

Profijt van nilotinib versus imatinib werd gezien in alle Sokal-risicogroepen. De veiligheidsuitkomsten weken niet af van wat eerder gepubliceerd is. Cardiovasculaire gebeurtenissen waren numeriek meer frequent met nilotinib dan met imatinib; er was echter weinig CVD-gerelateerd overlijden in alle armen.

De onderzoekers concluderen dat deze lange-termijn uitkomsten het gunstige profijt-risicoprofiel van nilotinib voor nieuw-gediagnostiseerd CML-CP bevestigen.

1.Hochhaus A, Saglio G, Hughes TP et al. Long-term benefits and risks of frontline nilotinib vs imatinib for chronic myeloid leukemia in chronic phase: 5-year update of the randomized ENESTnd trial. Leukemia 2016; epub ahead of print