Marginale zone lymfoom (MZL) is een heterogene B-cel maligniteit waarvoor geen standaardbehandeling bestaat. Dr. Ariela Noy (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de veiligheid en werkzaamheid van de BTK-remmer ibrutinib voor eerder-behandeld MZL. Ze publiceren de studie online in Blood.¹ De studie werd uitgevoerd in twaalf centra in de Verenigde Staten, Frankrijk, en het Verenigd Koninkrijk. Deelnemers waren 63 patiënten met alle subtypen MZL (mediane leeftijd 66 jaar, range 30 tot 92 jaar; mediaan twee eerdere lijnen behandeling; range één tot negen; 63% tenminste één eerdere lijn chemo-immuuntherapie).


De patiënten kregen oraal ibrutinib 560 mg eenmaal daags tot progressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad. Het primaire eindpunt was centraal-beoordeelde ORR. Onder de zestig evalueerbare patiënten was de ORR 48% (95%-bti 35-62%). Na mediaan 19,4 maanden follow-up was de mediane duur van de respons niet bereikt (95%-bti 16,7 maanden tot not estimable), en de mediane progressievrije overleving 14,2 maanden (95%-bti 8,3 maanden tot NE). Graad 3 of hoger adverse events in meer dan vijf procent van de patiënten waren anemie, pneumonie, en vermoeidheid. AEs van enige graad werden gezien in 44%. Discontinuering en doseringsreductie wegens AEs waren noodzakelijk in 17% respectievelijk 10%.

De onderzoekers concluderen dat ibrutinib monotherapie resulteerde in duurzame responsen met een gunstig benefit-risk profiel in patiënten met eerder behandeld MZL.

1.Noy A, de Vos S, Thieblemont C et al. Targeting BTK with ibrutinib in relapsed/refractory marginal zone lymphoma. Blood 2017; epub ahead of print