De standaardbehandeling voor nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom in volwassen patiënten tot de leeftijd van vijfenzestig jaar is hoge-dosering chemotherapie plus autologe stamceltransplantatie. Deze behandeling vereist echter hospitalisatie en kan geassocieerd zijn met substantiële toxiciteit. De fase 3-studie IFM 2009 heeft de veiligheid en werkzaamheid onderzocht van combinatietherapie met lenalidomide, bortezomib, en dexamethason (RVD) met of zonder autologe stamceltransplantatie voor multipel myeloom. Prof. Michel Attal (Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole) en collega’s publiceren de studie in The New England Journal of Medicine.¹

De studie werd uitgevoerd in 69 centra in Frankrijk, België, en Zwitserland. Deelnemers waren volwassen patiënten in de leeftijd tot 65 jaar met nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom. Ze kregen inductietherapie met drie cycli RVD, en werden vervolgens gerandomiseerd naar consolidatie met vijf additionele cycli RVD (n=350) of hoge-dosering melfalan plus stamceltransplantatie gevolgd door twee cycli RVD (n=350). In beide groepen kregen de patiënten één jaar onderhoudsbehandeling met lenalidomide. Het primair eindpunt van de studie was progressievrije overleving.

De figuur laat zien dat de mediane PFS significant langer was in de transplantatiegroep dan in de alleen-RVD groep (50 versus 36 maanden, gecorrigeerd HR 0,65; p<0,001) maar dat er geen statistisch significant verschil tussen beide groepen was in overall survival (vier-jaars OS 81% versus 82%). Het PFS-profijt in de transplantatiegroep werd gezien in alle subgroepen en was in bijna alle subgroepen statistisch significant. In de transplantatiegroep was er een significant hoger percentage patiënten met graad 3 of 4 neutropenie (92% versus 47%), gastro-intestinale aandoeningen (28% versus 7%), en infecties (20% versus 9%). Er waren geen verschillen tussen beide groepen in behandelingsgerelateerde overlijden, tweede primaire maligniteiten, trombo-embolische gebeurtenissen, en perifere neuropathie.

De onderzoekers concluderen dat RVD plus transplantatie voor nieuw-gediagostiseerd multipel myeloom in volwassenen vergeleken met alleen RVD resulteert in betere PFS maar niet OS.

1.Attal M, Lauwers-Cances V, Hulin C et al. Lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone with transplantation for myloma. New Engl J Med 2017;376:1311-1320