Hairy-cell leukemie (HCL) is een zeldzame B-cel maligniteit met hoge expressie van CD22. Moxetumomab pasudotox is een recombinant CD22-targeting immunotoxine. Dr. Robert Kreitman (National Cancer Institute, Bethesda MD) en collega’s hebben een multinationale studie (32 centra in veertien landen) uitgevoerd van moxetumomab pasudotox voor recidiverend of refractair HCL. Ze publiceren de studie online in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren patiënten met recidiverend of refractair HCL, waarvoor ze tenminste twee eerdere lijnen therapie hadden gekregen waaronder tenminste één purine-nucleoside analoog. De patiënten kregen maximaal zes 28-daagse cycli van moxetumomab pasudotox 40 μg per kg intraveneus op dagen één, drie, en vijf. Eindpunten van de studie waren respons en minimal residual disease (MRD)-status.

De studie includeerde 63 mannen en 17 vrouwen, met een mediane leeftijd 60,0 jaar. Duurzame complete respons (complete remissie gedurende tenminste 180 dagen) werd gezien in 30%, complete respons in 41%, en objectieve respons (CR plus PR) in 75%. Hematologische remissie werd gezien in 80%. Onder de patiënten met complete respons werd MRD-negativiteit bereikt in 85% (n=27). De meest-frequente adverse events waren perifeer oedeem (39% van de patiënten), misselijkheid (35%), vermoeidheid (34%), en hoofdpijn (33%). Hemolytisch uremiesyndroom en capillair leksyndroom werden gezien in 7,5% respectievelijk 5% maar waren reversibel en over het algemeen te managen met ondersteunende zorg en discontinuering van de behandeling (n=6).

De onderzoekers concluderen dat moxetumomab pasudotox resulteerde in een hoog percentage patiënten met duurzame complete respons en MRD-negativiteit onder zwaar-voorbehandelde HCL-patiënten.

1.Kreitman RJ, Dearden C, Zinzani PL et al. Moxetumomab pasudotox in relapsed/refractory hairy cell leukemia. Leukemia 2018; epub ahead of print

Summary: A study at 32 centers in 14 countries showed that the recombinant CD22-targeting immunotoxin moxetumomab pasudotox treatment resulted in a high rate of durable response and MRD eradication in heavily pretreated patients with hairy cell leukemia, with acceptable tolerability.