Orelabrutinib is een nieuwe selectieve irreversibele remmer van Bruton tyrosinekinase. Een multicenter fase 2-studie in China evalueerde orelabrutinib monotherapie voor patiënten met recidiverend of refractair Waldenström’s macroglobulinemie (R/R WM) na één of meer eerdere lijnen behandeling. Prof. Dao-bin Zhou (Chinese Academie van Medische Wetenschappen, Beijing) en collega’s publiceren de studie in eClinicalMedicine.¹

De studie, uitgevoerd in vijftien centra, includeerde 47 volwassen R/R WM-patiënten die niet eerder BTK-remmer hadden gekregen. De patiënten kregen oraal orelabrutinib 150 mg eenmaal daags tot ziekteprogressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad. Het primaire eindpunt was centraal-beoordeelde major response rate. De mediane follow-up was 16,4 maanden. De figuur laat zien dat de MRR 80,9% was, en dat de overall response rate 89,4% bedroeg. De mediane tijd tot tenminste mineure respons was 1,9 maanden. Progressievrije overlevings- en overall survival-percentages na twaalf maanden waren 89,4% respectievelijk 93,6%. De meeste adverse events waren graad 1 of 2; graad 3 of hoger AEs waren neutropenie in 10,6% van de patiënten, trombocytopenie in 6,4%, en pneumonie in 4,3%. Eén patiënt overleed aan met de behandeling samenhangende hepatitis B-reactivering.

De onderzoekers concluderen dat orelabrutinib monotherapie goede werkzaamheid en manageable veiligheid had in patiënten met R/R WM.

1.Cao X-x, Jin J, Fu C-c et al. Evaluation of orelabrutinib monotherapy in patients with relapsed or refractory Waldenström’s macroglobulinemia in a single-arm, multicenter, open-label, phase 2 study. eClinicalMedicine 2022.101682

Summary: A multicenter phase 2 study in China found good efficacy and manageable safety of orelabrutinib in patients with relapsed or refractory Waldenström’s macroglobulinemia.