![Dr. Marina Kremyanskaya](https://www.mountsinai.org/files/fad_img_new/11/0000076810108227230411/0000072500001497270602.jpg)
De studie werd uitgevoerd in twee delen: een dose-finding en een gerandomiseerd withdrawal gedeelte. In het dose-finding gedeelte kregen 70 patiënten gedurende 28 weken wekelijks subcutaan rusfertide, met aangepaste dosering om het hematocrietgehalte lager dan 45% te houden. De behandeling resulteerde in afname van het gemiddelde aantal flebotomieën per jaar van 8,7 ± 2,9 in de 28 weken voorafgaande aan de eerste rusfertidedosis tot 0,6 ± 1,0 gedurende het dose-finding gedeelte van de studie, en een afname van het gemiddelde maximale hematocrietgehalte van 50,0 ± 5,8% tot 44,5 ± 2,2%. Tijdens het withdrawal gedeelte werden 59 patiënten gerandomiseerd naar voortzetting van rusfertide (n=30) of placebo (n=29). Respons, gedefinieerd als controle van hematocriet in afwezigheid van flebotomie en voltooiing van het withdrawal gedeelte, werd gezien in 60% van de patiënten met rusfertide en 17% van de patiënten met placebo (p=0,002). Tussen baseline en het eind van het dose-finding gedeelte was er een afname van de symptoomscores onder patiënten met baselin matige of ernstige symptomen. Tijdens beide gedeelten van de studie werden graad 3 adverse events gezien in 13% van de patiënten; er waren geen graad 4 of 5 AEs. Injectieplaatsreacties waren gewoonlijk graad 1 of 2.
De onderzoekers concluderen dat onder PV-patiënten, rusfertide-behandeling geassocieerd was met gemiddeld hematocriet lager dan 45% tijdens de dose-finding periode, en dat het percentage patiënten met respons tijdens de withdrawal periode hoger was met rusfertide dan met placebo (quick take video summary).
1.Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N et al. Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera. N Engl J Med 2024;390:723-735
Summary: The multicenter phase 2 REVIVE trial found that in patients with polycythemia vera, rusfertide treatment was associated with a mean hematocrit of less than 45% during the 28-week dose-finding period, and the percentage of patients with a response during the 12-week randomized withdrawal period was greater with rusfertide than with placebo.