![Dr. Andrew Wagner](https://www.dana-farber.org/sites/default/files/providers/29662.jpg)
De primaire analyse werd uitgevoerd zes maanden na inclusie van de laatste patiënt; de nu gepubliceerde analyse werd drie jaar later uitgevoerd. De figuur laat zien dat bevestigde overall response rate 38,7% bedroeg (95%-bti 21,8-57,8). De mDOR werd bereikt 39,7 maanden. De mediane progressievrije overleving was 10,6 maanden (95%-bti 5,5-41,2) en de mediane overall survival was 53,1 maanden (22,2-NR). De meest-waargenomen treatment-related adverse events waren stomatitis (82% van de patiënten), vermoeidheid (61,8%), en rash (61,8%). Er waren geen onverwachte en geen graad 4 of 5 TRAEs.
De onderzoekers concluderen dat deze resultaten de lange-termijn werkzaamheid van nab-sirolimus voor PEComa laten zien.
1.Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF et al. Phase II trial of nab-sirolimus in patients with advanced malignant perivascular epithelioid cell tumors (AMPECT): long-term efficacy and safety update. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print
Summary: Long-term follow-up of the phase 2 AMPECT trial found continued benefit with nab-sirolimus for advanced PEComa.