De studie includeerde 6187 patiënten in de leeftijd tot en met achttien jaar. MRD-status was bekend voor 82,6% van de patiënten. Het vijf-jaars gebeurtenisvrije-overlevingspercentage was 75,2 ± 0,6% en het vijf-jaars overall survival percentage was 82,8 ± 0,5%. In de onderscheiden risicogroepen waren vijf-jaars EFS- en OS-percentages 90,7 ± 1,4% respectievelijk 94,7 ±1,1% onder standaard-risicopatiënten (n=624); 77,9 ± 0,7% respectievelijk 85,7 ± 0,6% onder intermediair-risicopatiënten (n=4111); en 60,8 ± 1,5% respectievelijk 68,4 ± 1,4% onder hoog-risicopatiënten (n=1452). Patiënten met intermediair- of hoog-risico ziekte werden gerandomiseerd naar standaard-behandeling (n=1669) of intensievere behandeling (n=1620) met vijf-jaars EFS-percentages 73,6 ± 1,2% respectievelijk 72,8 ± 1,2% (p=0,55). Werkzaamheid van verschillende MTX-doseringen werd getest onder patiënten met precursor B-cel ALL. De vijf-jaars EFS-percentages onder de 1056 patiënten die 2 g/m2 MTX iedere twee weken voor vier doses kregen vergeleken met de 1027 patiënten die 5 g/m2 MTX iedere twee weken voor vier doses kregen waren 78,8 ± 1,4% respectievelijk 78,9 ± 1,4% (p=0,84).
De onderzoekers concluderen dat MRD-bepalingen bijdroegen aan risico-gebaseerde behandeling, en dat vroege intensivering niet resulteerde in verbetering van de overleving, terwijl lage-dosering MTX even werkzaam was als hogere dosering.
1.Campbell M, Kiss C, Zimmermann M et al. Childhood acute lymphoblastic leukemia: results of the randomized acute lymphoblastic leukemia Intercontinental-Berlin-Frankfurt-Münster 2009 trial. J Clin Oncol 2023; epub ahead of print
Summary: The randomized Acute Lymphoblastic Leukemia Intercontinental Berlin-Frankfurt-Münster 2009 trial found that among patients with pediatric ALL, inclusion of MRD data improved risk-based treatment, while early intensification of treatment did not improve survival, and low dose methothrexate (2 g/m2), every two weeks for four doses, was equally effective as high dose (5 g/m2), every two weeks for four doses, among patients with precursor B-cell ALL.