Fase 1-oncologiestudies worden vaak beschouwd als therapeutische optie voor patiënten. Een analyse van fase 1-studies geïnitieerd tussen begin 2005 en eind 2010 heeft geïnventariseerd welk percentage van de patiënten een behandeling kreeg die uiteindelijk is goedgekeurd. Prof. Jonathan Kimmelman (McGill University, Montreal) en collega’s publiceren de analyse online in het Journal of the National Cancer Institute.¹

In de genoemde periode begonnen 3229 fase 1-oncologiestudies. De onderzoekers analyseerden een random sample van 1000 van deze studies, met tezamen 32.582 patiënten. Onder deze patiënten waren er 386 (1,2%) die een behandeling kregen die uiteindelijk in de ontvangen dosering door de FDA werd goedgekeurd voor de betreffende indicatie. Als ook behandelingen werden meegeteld die uiteindelijk werden opgenomen in NCCN-richtlijnaanbevelingen nam het aantal patiënten met deze behandelingen toe tot 1168 (3,6%). Het percentade patiënten met een uiteindelijk goedgekeurde behandeling lag hoger in biomarkerstudies en enkele-indicatiestudies, en lager in combinatie- dan in monotherapiestudies.


De onderzoekers concluderen dat één op 83 patiënten in fase 1-oncologiestudies een behandeling kreeg die uiteindelijk werd goedgekeurd door de FDA. Gelet op de gepubliceerde schattingen van 10 tot en met 19% patiënten met ernstige adverse events heeft deelname aan fase 1-oncologiestudies volgens de onderzoekers een lage therapeutische waarde.

1.Zhiang SX, Fergusson D, Kimmelman J. Proportion of patients in phase 1 oncology trials receiving treatments that are ultimately approved. J Natl Cancer Inst 2020; epub ahead of print

Summary: An analysis of 1000 phase 1 oncology trials initiated between 2005 and 2010 and enrolling 32,582 patients found that 1 in 83 patients received a treatment that was ultimately approved for their indication at the doses received. The authors conclude that given published estimates of serious adverse events rates of 10-19%, this represents low therapeutic value for phase 1 trial participation.